Een medisch-wetenschappelijk onderzoek naar ABO-101 bij patiënten met primaire hyperoxalurie type 1
Als u PH1 heeft en wilt meedoen aan een medisch-wetenschappelijk onderzoek, komt u mogelijk in aanmerking voor deelname aan het redePHine-onderzoek. Daarbij maakt het niet uit in welk land u woont.
Voor het redePHine-onderzoek worden mensen met primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) gezocht die willen meedoen aan een medisch-wetenschappelijk onderzoek naar een nieuwe genbewerkingstherapie.
ABO-101 is een experimenteel medicijn (onderzoeksmiddel) en bestaat uit een potentiële eenmalige infusie voor genbewerking, bedoeld om het oxalaatgehalte te verlagen. Omdat PH1 een hoog oxalaatgehalte veroorzaakt, kan verlaging van dit gehalte de symptomen van deze aandoening helpen verlichten.
Deel uw contactgegevens zodat we contact met u kunnen opnemen.
Vul een vragenlijst met enkele eerste controles in, zodat wij kunnen nagaan of u mogelijk in aanmerking komt voor deelname aan het redePHine-onderzoek. Met deze vragenlijst wordt slechts de minimale hoeveelheid medische gegevens verzameld die nodig is om te beoordelen of u mogelijk in aanmerking komt voor deelname.
Als u op basis van uw antwoorden op de prescreening-vragenlijst mogelijk in aanmerking komt voor deelname aan het onderzoek, kunt u kosteloos een telefonische afspraak maken met een Patient Navigator. De Patient Navigator beoordeelt uw geschiktheid voor het redePHine-onderzoek verder en geeft u alle informatie en hulp die u nodig heeft voor verwijzing naar het onderzoekscentrum, waar uw definitieve geschiktheid wordt beoordeeld.
Primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) is een zeldzame genetische aandoening die wordt veroorzaakt door een mutatie (verandering in het DNA) in het AGXT-gen. Deze mutatie heeft tot gevolg dat de lever te weinig van een bepaald eiwit aanmaakt, wat leidt tot een hoog oxalaatgehalte. Normaal gesproken wordt oxalaat door de nieren verwerkt en uitgescheiden. Maar wanneer het oxalaatgehalte te hoog wordt, kunnen er kristallen worden gevormd die kunnen leiden tot nierstenen in de urinewegen en nieren. Symptomen zijn onder meer pijn bij het plassen, bloed in de urine en urineweginfecties. Chronische vorming van nierstenen kan leiden tot nierziekte en mogelijk zelfs tot nierfalen.
Als de nierfunctie ernstig verslechtert, kan oxalaat zich in andere delen van het lichaam ophopen en leiden tot kristalvorming in bijvoorbeeld de ogen, de huid of het hart.
PH1 is een erfelijke aandoening, dat wil zeggen een aandoening die binnen een familie kan worden doorgegeven.
De huidige behandelmogelijkheden zijn erop gericht kristalvorming als gevolg van overproductie van oxalaat te verminderen en zo nierschade te vertragen en de vorming van nierstenen te verminderen. Uw arts kan u aanraden om veel te drinken, uw voedingspatroon te veranderen en, in sommige gevallen, vitamine B6 (pyridoxine) te gebruiken. Ook kan uw arts medicijnen voorschrijven om het oxalaatgehalte in de urine te verlagen, indien deze beschikbaar zijn (bijvoorbeeld lumasiran [Oxlumo®] of nedosiran [Rivfloza®]). Als nierstenen pijn veroorzaken of de urinestroom blokkeren, moeten ze mogelijk worden verwijderd of vergruisd, zodat ze kunnen worden uitgeplast. Bij sommige mensen met PH1 kunnen de nieren na verloop van tijd minder goed gaan werken. In die gevallen kan dialyse worden aanbevolen.
In bepaalde gevallen kan een levertransplantatie met of zonder niertransplantatie worden overwogen om PH1 te genezen. Dit is echter een zware chirurgische ingreep met aanzienlijke risico’s, zoals de noodzaak van levenslange behandeling met afweeronderdrukkende medicijnen, die alleen voor bepaalde patiënten geschikt wordt geacht.
Er wordt momenteel onderzoek gedaan naar nieuwe behandelingen voor PH1.
Genbewerking is een soort genetisch medicijn dat rechtstreeks wijzigingen kan aanbrengen in afzonderlijke genen om een ziekte te behandelen.
Een van de meest onderzochte methoden is CRISPR. Met dit gereedschap kunnen specifieke genen worden opgezocht en precies worden bewerkt.
ABO-101 wordt onderzocht als potentiële eenmalige CRISPR-genbewerkingstherapie.
Genbewerking is door de Food and Drug Administration (FDA) in de VS goedgekeurd voor de behandeling van sikkelcelziekte en in Europa door het Europees Geneesmiddelenbureau (European Medicines Agency, EMA) voor zowel sikkelcelziekte als bètathalassemie.
Ook op andere terreinen wordt onderzoek gedaan naar genbewerking: voor transthyretineamyloïdose (een zeldzame hart- en zenuwaandoening), hypercholesterolemie (te hoog cholesterol) en immuunaandoeningen.
Een medisch-wetenschappelijk onderzoek of klinische studie is een wetenschappelijk onderzoek waarin de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid worden onderzocht van een experimentele behandeling. Dergelijke onderzoeken spelen een cruciale rol in de ontwikkeling van behandelingen die de patiëntgezondheid zouden kunnen verbeteren. Bekijk ons filmpje voor meer informatie.
Medisch-wetenschappelijke onderzoeken zijn essentieel om aan te tonen dat een behandeling veilig is, om de optimale wijze van toediening te bepalen en om de wetenschappelijke kennis van ziekten te vergroten voor betere gezondheidsresultaten.
De term ‘experimenteel medicijn’ of ‘onderzoeksmiddel’ slaat op een medicijn in de testfase dat nog niet is goedgekeurd door de regelgevende instanties, zoals de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (European Medicines Agency, EMA). Daardoor kan het alleen worden gebruikt in wetenschappelijke onderzoeken en is het nog niet beschikbaar voor algemeen gebruik. Die onderzoeken hebben als doel de veiligheid en werkzaamheid van een experimenteel medicijn te beoordelen, voordat het wordt goedgekeurd voor uitgebreid medisch gebruik.
Bij medisch-wetenschappelijke onderzoeken gelden er specifieke voorwaarden, toelatingsvoorwaarden genoemd, die bepalen of iemand kan meedoen. Deze voorwaarden zijn ontwikkeld om personen met specifieke symptomen of een bepaalde diagnose te identificeren, terwijl personen die niet geschikt zijn voor deelname aan het onderzoek worden uitgesloten. Door de toelatingsvoorwaarden hebben de deelnemers dezelfde ziektekenmerken, zoals type genmutatie en ziekteverloop, zodat de uitkomsten van het onderzoek een goede weergave zijn van de effecten van het experimentele medicijn. Verder spelen deze voorwaarden een belangrijke rol bij het bewaken van de veiligheid van de deelnemers aan het onderzoek.
Bij medisch-wetenschappelijke onderzoeken horen mogelijke risico’s zoals bijwerkingen, onbekende werkzaamheid, extra medische tests en verplichte afspraken. Deze risico’s worden nauwkeurig beoordeeld en gevolgd. De Ethische Commissie die de uitvoering van het onderzoek controleert en goedkeurt, weegt de risico’s af tegen de voordelen. Medisch-wetenschappelijke onderzoeken voldoen aan specifieke normen en zijn streng gereguleerd om ervoor te zorgen dat de veiligheid van geen enkele deelnemer in gevaar komt. Het proces van geïnformeerde toestemming en de veiligheidsmaatregelen helpen deelnemers bij het begrijpen en onder controle houden van de risico’s.
Mensen doen om verschillende redenen mee aan een medisch-wetenschappelijk onderzoek. Sommigen doen mee omdat ze meer te weten willen komen over hun ziekte en mogelijke nieuwe behandelingen. Anderen doen mee omdat ze de onderzoekers willen helpen om meer inzicht te krijgen in (de behandeling van) een ziekte, zodat ze henzelf en andere patiënten in de toekomst mogelijk kunnen helpen.
Ja. Deelnemers ontvangen gedetailleerde onderzoeksinformatie, kunnen vragen stellen en beslissen zelf of ze willen meedoen. Door het proces van geïnformeerde toestemming snappen ze wat het onderzoek inhoudt en kunnen ze zich op elk moment terugtrekken zonder dat dit gevolgen heeft voor hun zorg of rechten.
Bij myTomorrows wijzen we aan elke patiënt een speciale Patient Navigator toe. Uw Patient Navigator zal u uitgebreid ondersteunen tijdens het hele proces, van het bepalen of u geschikt bent voor het onderzoek tot het beantwoorden van alle vragen die u tijdens uw deelname aan het medisch-wetenschappelijke onderzoek kunt hebben. Onze Patient Navigators hebben een medische achtergrond en werken onder nauw toezicht van ons team van artsen. Hoewel ze zijn opgeleid om ingewikkelde medische begrippen uit te leggen, kunnen ze geen medisch advies geven. Ons team van Patient Navigators biedt betrouwbare ondersteuning in verschillende talen en alle tijdzones, zodat goede communicatie mogelijk is met patiënten van diverse achtergronden en deze goed begrepen worden.
Ja, naast het verzorgen van de prescreening voor specifieke medisch-wetenschappelijke onderzoeken biedt myTomorrows ook andere gratis diensten in de vorm van het geven van objectieve informatie over medisch-wetenschappelijke onderzoeken en andere experimentele behandelopties en hulp bij het inschrijven. Deze dienstverlening is altijd gratis.
Het doel van dit onderzoek is het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van een experimenteel genbewerkingsmedicijn bij mensen met primaire hyperoxalurie type 1 (PH1).
Dit is een dosisescalatieonderzoek, wat inhoudt dat verschillende doses van het medicijn worden getest. De eerste volwassen deelnemers krijgen een lage dosis. Als die dosis goed wordt verdragen, krijgt de volgende groep deelnemers een hogere dosis en als die dosis ook goed wordt verdragen, krijgt de daaropvolgende groep een nog hogere dosis. Op die manier kunnen we de veiligste en meest effectieve dosis vaststellen. Zodra we een veilige en effectieve dosis voor volwassenen hebben vastgesteld, krijgen alle volgende deelnemers deze dosis, ook minderjarige patiënten.
ABO-101, een experimentele potentiële eenmalige CRISPR-genbewerkingstherapie, is het onderzoeksmiddel dat in het redePHine-onderzoek wordt beoordeeld.
ABO-101 is een experimentele potentiële eenmalige CRISPR-genbewerkingstherapie die is ontwikkeld om specifiek het HAO1-gen zodanig te bewerken dat het permanent niet meer werkt. Uit eerder medisch-wetenschappelijke onderzoek naar PH1 is gebleken dat remming van HAO1 leidt tot een lager oxalaatgehalte bij mensen met PH1. Omdat PH1 een hoog oxalaatgehalte veroorzaakt, kan verlaging van dit gehalte de symptomen van deze aandoening verlichten en de kans op nierstenen en nierschade verkleinen.
Ja, alle deelnemers aan het medisch-wetenschappelijke onderzoek krijgen de experimentele behandeling. Er is geen placebodosis in dit onderzoek.
Volwassen patiënten krijgen een lage, middelhoge of hoge dosis van het medicijn. Zodra we een veilige en effectieve dosis voor volwassenen hebben vastgesteld, krijgen alle volgende deelnemers deze experimentele dosis, ook minderjarige patiënten.
Geschikte deelnemers:
Er zijn nog meer eisen, die de onderzoeksarts zal bespreken met mogelijk geschikte personen die aan het onderzoek willen meedoen.
Als u mogelijk in aanmerking komt voor deelname, kunt u in contact worden gebracht met het onderzoekscentrum dat het dichtst bij u in de buurt ligt, om het reizen en de belasting tot een minimum te beperken. Het Nederlandse onderzoekscentrum dat meedoet aan deze studie is het Amsterdam UMC. Mocht u toch ver of vanuit het buitenland moeten reizen, dan zullen de kosten hiervoor worden vergoed om uw deelname mogelijk te maken. Het onderzoekscentrum zal u helpen om deze vergoeding te krijgen.
In de eerste fase van het onderzoek krijgt u één dosis van het onderzoeksmiddel (ABO-101), waarna uw gezondheid gedurende de eerste 2 jaar nauwlettend wordt gecontroleerd. Deze fase wordt gevolgd door een langdurige vervolgperiode van maximaal 13 jaar na toediening van het onderzoeksmiddel (ABO-101) om de aanhoudende veiligheid en werkzaamheid van deze nieuwe genbewerkingstherapie te onderzoeken.
Dit onderzoek omvat het volgende:
Als er geen onderzoekscentrum bij u in de buurt is, kunt u toch aan dit onderzoek meedoen. De reizen en de vergoeding van de kosten worden voor u geregeld om uw deelname mogelijk te maken. Het onderzoekscentrum zal u helpen om deze vergoeding te krijgen.
Studiecentra gegroepeerd (> 10)
Studiecentra gegroepeerd (< 10)
Studiecentra rekruteren
Studiecentra bereiden zich voor op rekrutering
Op de volgende pagina’s staan enkele prescreening-vragen om te bepalen of u (de patiënt) mogelijk in aanmerking komt voor deelname aan het medisch-wetenschappelijke redePHine-onderzoek. Als u aan de prescreening wilt meedoen, moet u bepaalde persoonsgegevens en informatie over uw gezondheid doorgeven. Als u de vragen beantwoordt namens de patiënt, vult u uw persoonlijke contactgegevens in en beantwoordt u elke medische vraag ‘als de patiënt’.
Arbor Biotechnologies, Inc., de opdrachtgever van dit onderzoek, is verantwoordelijk voor het borgen van de veiligheid en vertrouwelijkheid van uw persoonsgegevens in overeenstemming met alle toepasselijke richtlijnen voor gegevensbescherming. Het bedrijf is te bereiken via privacy@arbor.bio. Arbor Technologies heeft myTomorrows (‘myTomorrows’, ‘we’ of ‘ons’) en Worldwide Clinical Trials ingeschakeld om te helpen met het werven van patiënten voor dit medisch-wetenschappelijke onderzoek door prescreeningsgegevens voor het onderzoek te verzamelen via deze website.
Met uw toestemming zullen we deze gegevens gebruiken om te beoordelen of u mogelijk in aanmerking komt voor deelname aan het onderzoek.
Na het beantwoorden van de prescreening-vragen kunt u een afspraak maken voor een telefoongesprek met een van onze Patient Navigators, die aanvullende informatie over uw gezondheid zal verzamelen om uw geschiktheid voor dit onderzoek te beoordelen. Ook zal de Patient Navigator informeren naar uw reismogelijkheden en -voorkeuren ten behoeve van uw verwijzing naar een onderzoekscentrum, voor het geval dat u in aanmerking komt voor deelname aan het onderzoek. Als we denken dat u mogelijk in aanmerking komt voor dit onderzoek, delen we uw persoonsgegevens met een onderzoekscentrum, dat uw persoonsgegevens kan delen met Scout Clinical, een andere leverancier van Arbor Technologies, als het nodig is om u te helpen met reisvoorbereidingen.
Als we denken dat u mogelijk in aanmerking komt voor het onderzoek, kunnen uw gegevens worden overgebracht en opgeslagen in andere landen, inclusief landen waar de wetgeving op het gebied van gegevensbescherming kan afwijken van die in het land waar we uw persoonsgegevens hebben verzameld. De opdrachtgever is echter verplicht ervoor te zorgen dat alle partijen die toegang hebben tot uw persoonsgegevens, inclusief myTomorrows, afdoende procedures voor beveiliging en organisatiecontrole hebben geïmplementeerd, zodat uw persoonsgegevens in dezelfde mate beschermd zullen blijven als in het land waarin ze zijn verzameld.
We bewaren alle gegevens die u via deze website doorgeeft zolang als nodig is voor het verwezenlijken van de hierboven vermelde doeleinden, in overeenstemming met de toepasselijke wetgeving, of voor een periode van twee jaar als u niet in aanmerking komt voor dit onderzoek en wilt dat wij uw persoonsgegevens bewaren om contact met u te kunnen opnemen als de toelatingsvoorwaarden voor dit onderzoek veranderen of over toekomstig onderzoek van Arbor Biotechnologies.
De gegevens die we over u verzamelen, worden op een zodanige manier met Arbor Biotechnologies of Worldwide Clinical Trials gedeeld dat daaruit niet kan worden afgeleid wie u bent. Er worden alleen samengevoegde gegevens gedeeld met Arbor Biotechnologies en Worldwide Clinical Trials.
U kunt uw toestemming op elk moment weer intrekken. Zodra u uw toestemming intrekt, zullen we uw persoonsgegevens direct verwijderen, behalve voor zover deze vereist zijn om te voldoen aan onze wettelijke verplichtingen.
U heeft te allen tijde het recht om uw door myTomorrows of de opdrachtgever bewaarde persoonsgegevens in te zien en hiervan een kopie te krijgen. U heeft ook het recht te verzoeken om rectificatie of verwijdering van uw door myTomorrows of de opdrachtgever bewaarde persoonsgegevens. Als u uw toestemming wilt intrekken of een van deze rechten wilt laten gelden, neemt u contact op met myTomorrows via dataprotection@mytomorrows.com. Wij zullen u dan adviseren hoe u dit moet doen. Als u van mening bent dat uw persoonsgegevens niet in overeenstemming met de toepasselijke regelgeving zijn/worden verwerkt, heeft u het recht een klacht in te dienen bij een toezichthoudende autoriteit. In dat geval is myTomorrows verplicht u de juiste contactgegevens voor het indienen van een dergelijke klacht te verstrekken.
