STELLAR-1
Estudio clínico para niños con AME
El estudio STELLAR-1 está destinado a niños menores de 6 semanas a los que se les ha diagnosticado genéticamente atrofia muscular espinal (AME), pero que aún no muestran síntomas (presintomáticos). Evalúa un fármaco en investigación llamado salanersen.
IMPORTANTE: para darle a su hijo la oportunidad de participar en este estudio, lo ideal es que la selección tenga lugar antes de que cumpla 4 semanas de edad.
Acerca del estudio STELLAR-1
Evaluación de un fármaco en investigación para la AME
El estudio STELLAR-1 evalúa el efecto que tiene el salanersen en lactantes con atrofia muscular espinal (AME) diagnosticada mediante pruebas genéticas.
Si le interesa que su hijo participe en el estudio STELLAR-1, su hijo debe cumplir estos requisitos:
- Tener menos de 6 semanas de edad
- Tener un diagnóstico genético de AME, con 2 o 3 copias del gen SMN2
- No haber experimentado ningún síntoma de AME antes de recibir el fármaco del estudio
- No haber recibido ningún otro tratamiento para la AME
Hay más requisitos para participar en el estudio, que le explicará el equipo del estudio.
¿Qué causa la AME?
La AME es una enfermedad genética rara que afecta a las neuronas motoras. Estos son los nervios que controlan el movimiento muscular. La AME debilita o destruye las neuronas motoras, lo que provoca que los músculos se atrofien. Con el tiempo, esto puede provocar problemas del movimiento, la respiración y la deglución. La AME afecta a cada persona de forma diferente: algunos pueden notar cambios lentos en la función motora, mientras que otros pueden verla más rápido.[1]
En la mayoría de las personas que viven con AME, los cambios en un gen llamado “neurona motora de supervivencia 1” (SMN1), a menudo denominados mutaciones o variantes genéticas, afectan el funcionamiento de este gen. Como resultado, su cuerpo produce menos proteína SMN. Hay otro gen SMN2 que produce proteína SMN, pero normalmente no produce suficiente proteína SMN por sí solo para compensar los cambios en el gen SMN1.[2]
¿Qué es el salanersen?
El fármaco del estudio que se evalúa en el estudio STELLAR-1 se llama salanersen.
En las personas con AME, los cambios en el gen SMN1 reducen la cantidad total de proteína SMN en el organismo. Sin la suficiente cantidad de esta proteína, las neuronas motoras y los músculos pierden su capacidad para funcionar correctamente. Un gen similar llamado SMN2 puede ayudar a sustituir parte de la proteína SMN perdida en el organismo. El salanersen está diseñado para ayudar al gen SMN2 a producir más proteína SMN.[3]
El salanersen se administra una vez al año mediante administración intratecal (IT) a través de un procedimiento llamado punción lumbar (PL). Se trata de un procedimiento estándar en el que se utiliza una aguja para administrar el medicamento en el líquido que rodea la columna. La PL también se utiliza para recoger pequeñas muestras de líquido alrededor de la columna (llamado líquido cefalorraquídeo). Estas muestras le permiten al equipo del estudio controlar el nivel de salanersen en el organismo y realizar otras pruebas de seguridad.
El salanersen se ha probado en un estudio de investigación clínica de fase I para participantes de seis meses a 12 años de edad. Los investigadores quieren averiguar si tomar salanersen antes de que aparezcan los síntomas mejora los resultados de los bebés con AME. Lo ideal es que la selección del estudio tenga lugar antes de que el niño cumpla 4 semanas de edad.
Independientemente de si participan o no en el estudio clínico, es importante que, en cuanto sea posible, colabore con el médico de su hijo con respecto a su plan de atención médica.
Cómo funciona
No está solo: aquí aprenderá cómo empezar
Dado que el estudio STELLAR-1 es para niños menores de 6 semanas, los tiempos son muy importantes. Estamos aquí para brindarle orientación a través del proceso.
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Comparta sus datos
Rellene un breve formulario para que podamos conectarlo con un coordinador del paciente.- Nuestros coordinadores del paciente están aquí para brindarle ayuda a lo largo del proceso que determinará si su hijo podría ser elegible para el estudio STELLAR-1. También le ayudarán a ponerse en contacto rápidamente con un centro del estudio.
- La participación es totalmente voluntaria y puede decidir retirarse en cualquier momento.
- Su información se mantiene privada.
2
Comprobación rápida de la elegibilidad
Responda algunas preguntas breves sobre la salud y el diagnóstico de su hijo.- Solo le pediremos la mínima información médica necesaria.
- Recibirá pasos claros a seguir en función de sus respuestas.
3
Hable con su coordinador
Reserve una llamada gratuita de 30 minutos con un Coordinador del paciente dedicado.- Le explicará los aspectos básicos del estudio, responderá sus preguntas iniciales y le brindará orientación para los siguientes pasos.
- Si su conversación con el Coordinador del paciente indica que su hijo puede ser elegible, lo conectará con un centro del estudio
- Se le ofrecerá asistencia en su idioma, incluidos intérpretes si es necesario.
Preguntas frecuentes
¿Cuánto dura el estudio?
La duración total del estudio es de unos 5 años. El estudio incluye dos partes: parte 1 y parte 2. La parte 1 dura unos 2 años, durante los cuales su hijo recibirá dos dosis del fármaco del estudio, salanersen. Cada dosis se administra con unos 12 meses de diferencia. La parte 1 incluye un período de selección, 10 visitas a la clínica y hasta 3 controles telefónicos. Después de completar la parte 1, su hijo continuará con la parte 2, durante la cual recibirá tres dosis adicionales de salanersen con unos 12 meses de diferencia durante unos 3 años. Durante la parte 2, habrá hasta 7 visitas a la clínica y 12 controles telefónicos.
El equipo del estudio le brindará orientación respecto de todo el cronograma y responderá cualquier pregunta que pueda tener. La participación de su hijo es completamente voluntaria y puede retirarse en cualquier momento.
¿Habrá algún reembolso o apoyo para traslados?
Sí. Habrá un reembolso por traslados disponible para usted y su familia a fin de respaldar su participación en el estudio STELLAR-1. No hay costo alguno para las familias por el fármaco del estudio, la atención relacionada con el estudio o la supervisión.
¿Qué debemos esperar durante el estudio?
Antes de que su hijo pueda unirse al estudio, existe un proceso de selección con pruebas y controles para confirmar su elegibilidad. Si es elegible, su hijo recibirá dos dosis del fármaco del estudio en la parte 1 y hasta tres dosis anuales más en la parte 2.
Habrá visitas regulares a la clínica para controlar efectos como las habilidades motoras, el crecimiento, la respiración y la salud general. Algunas visitas pueden requerir una estancia nocturna. También se obtendrán muestras de sangre, orina y líquido cefalorraquídeo para garantizar la seguridad y comprender cómo funciona el fármaco del estudio. Los participantes también se someterán a exploraciones físicas y neurológicas, así como a electrocardiogramas (ECG).
¿Qué tipo de atención recibirá nuestro hijo durante el estudio?
Su hijo normalmente puede seguir visitando a sus proveedores de atención médica habituales mientras participa en el estudio.
Al mismo tiempo, el estudio clínico ofrece acceso a un equipo del estudio dedicado que supervisa atentamente la salud y el progreso de su hijo. Este equipo se centra en la afección que se está estudiando y proporciona todos los medicamentos y procedimientos relacionados con el estudio sin costo alguno. El estudio no sustituye la atención médica general de su hijo, pero añade un nivel adicional de apoyo.
¿Qué apoyo o atención de seguimiento hay disponible después de que finalice el estudio?
El equipo del estudio le ayudará a planificar los siguientes pasos y a compartir toda la información médica relacionada con el estudio con el médico habitual de su hijo para facilitar la continuidad de la atención.
Encuentre un centro del estudio cerca de su usted
STELLAR-1 es un estudio global que se lleva a cabo en hospitales y clínicas de 18 países de todo el mundo.
Su Coordinador del paciente trabajará con usted para conectarlo con el centro correspondiente y responder cualquier pregunta de logística o sobre traslados.
Consulte los centros del estudio disponibles en Estados Unidos de América en el mapa siguiente:
Por favor, leer: Su consentimiento es obligatorio
Si usted es el padre/la madre o el cuidador de un niño con atrofia muscular espinal (AME) diagnosticada genéticamente, se le invita a completar preguntas de preselección para determinar si su hijo podría ser elegible para participar en este estudio sobre la AME.
Biogen, el patrocinador de este estudio, es responsable de la protección de la información personal de su hijo. Biogen ha contratado a myTomorrows (“myTomorrows”, “nosotros” o “nos”) para respaldar la inscripción en el estudio mediante la recopilación de información de preselección para el estudio a través de este sitio web.
Con su consentimiento, utilizaremos esta información a fin de evaluar la posible elegibilidad de su hijo para el estudio.
La información que podría identificar a su hijo no se compartirá con Biogen. Solo se compartirán datos anonimizados con Biogen MA Inc.
Puede retirar su consentimiento en cualquier momento y, a partir de entonces, eliminaremos inmediatamente los datos personales de su hijo, excepto en la medida en que sea necesario para cumplir con nuestras obligaciones legales. Si tiene alguna pregunta, desea retirar su consentimiento o desea ejercer sus otros derechos de privacidad, póngase en contacto con myTomorrows en dataprotection@mytomorrows.com, ya que Biogen MA Inc. no recibirá ninguna información que pueda identificarlos directamente a usted o a su hijo. Para obtener más información sobre la Política de privacidad de Biogen, visite https://www.biogen.com/privacy-center.html o https://www.biogen.com/privacy-center/international-privacy.html.
Después de responder las preguntas de preselección, tendrá la oportunidad de programar una llamada con uno de nuestros coordinadores de pacientes, quien recopilará información adicional sobre la salud de su hijo a fin de evaluar la elegibilidad inicial para este estudio. Si es potencialmente elegible, le proporcionarán más información y responderán sus preguntas sobre posibles ubicaciones del centro, la logística del viaje y sus preferencias, si corresponde. Si descubrimos que su hijo podría ser elegible para este estudio y usted confirma su interés en participar, compartiremos con un centro del estudio clínico la información personal recopilada, si obtenemos su consentimiento. El centro se pondrá en contacto con usted para comentar los siguientes pasos y responder cualquier pregunta que pueda tener. La información de su hijo también se podrá compartir con otros proveedores del patrocinador.
Incluso si su hijo no es elegible para este estudio, se puede programar una llamada con uno de nuestros coordinadores de pacientes para comentar otras opciones que podrían estar disponibles para su hijo.
Conservaremos los datos de su hijo durante 2 años para poder ponernos en contacto con usted si hay otras opciones para su hijo durante este período de tiempo.
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