Czy Ty lub inna znajoma osoba chorujecie na chorobę Parkinsona?

Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności eksperymentalnej terapii genowej, zwanej AB-1005, jako możliwości leczenia umiarkowanej choroby Parkinsona.

Terapia eksperymentalna będąca przedmiotem tego badania klinicznego nosi nazwę AB-1005, a wcześniej była znana pod nazwą AAV2-GDNF. Zostanie zastosowana jednorazowo w formie operacji mózgu w znieczuleniu ogólnym. 

Wykorzystuje wirus niepowodujący choroby u ludzi (wirus związany z adenowirusem serotyp 2, AAV2) w celu dostarczenia genu czynnika neurotroficznego pochodzącego z linii komórek glejowych (GDNF) do mózgu. Terapia genowa mogłaby potencjalnie pomóc ochronić komórki nerwowe produkujące dopaminę, które wraz z postępem choroby Parkinsona są stopniowo uszkadzane lub niszczone. Poprzez potencjalną ochronę i naprawę tych komórek nerwowych tak, aby mogły dalej produkować dopaminę, ta terapia ma stabilizować niektóre objawy związane z funkcjami motorycznymi i niemotorycznymi towarzyszącymi chorobie Parkinsona. 

Bezpieczeństwo i tolerancję AB-1005 badano w otwartym badaniu klinicznym fazy 1 u uczestników z łagodną i umiarkowaną chorobą Parkinsona. Dane z 36-miesięcznej fazy 1b wykazały, że lek AB-1005 był dobrze tolerowany i nie przypisano mu żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych. Większość zgłaszanych zdarzeń niepożądanych miała charakter przejściowy i spodziewana była w ciągu pierwszego miesiąca po zabiegu chirurgicznym. Obejmowały one ból głowy, drżenie, dyskinezy, bóle stawów, bóle mięśniowo-szkieletowe w klatce piersiowej, zmęczenie, COVID-19 i nieprawidłowości w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI). Wstępne wyniki trwającego badania klinicznego fazy 1 z AB-1005 pokazują, że pacjenci z umiarkowaną chorobą Parkinsona mogą doświadczyć wydłużenia czasu GOOD ON – czasu, w którym dana osoba nie doświadcza objawów – i poprawę funkcji motorycznych po podaniu pojedynczej dawki AB-1005. W przypadku pacjentów z łagodną chorobą Parkinsona wstępne wyniki wskazują, że leczenie wydaje się pomagać w utrzymaniu stabilności wielu wyników motorycznych i niemotorycznych. Jednak AB-1005 jest terapią eksperymentalną, co oznacza, że jej skuteczność i bezpieczeństwo nie zostały określone ani w pełni ocenione, a także nie została zatwierdzona jako produkt dopuszczony do obrotu przez Europejską Agencję Leków (EMA) ani żaden inny organ regulacyjny (rządowy).   

Zainicjowano nową fazę 2 badania REGENERATE-PD w celu dalszego badania skuteczności i bezpieczeństwa AB-1005 u pacjentów z umiarkowaną chorobą Parkinsona.  

Nie. Uczestnicy badania zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej leczenie eksperymentalne lub nie. Mówiąc dokładniej, dwie na trzy osoby zrekrutowane do badania otrzymają terapię eksperymentalną podczas operacji, natomiast jedna osoba przejdzie kontrolny zabieg chirurgiczny, podczas którego na skórze głowy zostanie wykonane jedynie niewielkie nacięcie. Ani uczestnicy, ani neurolog badania nie będą wiedzieć, kto otrzymał lub nie otrzymał badanego leku do końca okresu obserwacji.  Nazywa się to metodą „podwójnie ślepej próby” i pozwala na porównanie przez badaczy wyników u osób, które przeszły zabieg terapii genowej, i takich, które nie otrzymały terapii genowej.  

Wszyscy pacjenci zostaną poinformowani o tym, czy dostali badaną terapię, po odbyciu wizyty kontrolnej po 18 miesiącach przez ostatniego uczestnika. Jeżeli jesteś w grupie kontrolnej, zostanie Ci zaproponowana terapia eksperymentalna, o ile zostanie uznane, iż jej podanie jest bezpieczne, a Ty spełniasz kryteria włączenia do badania.  

Kwalifikujący się uczestnicy muszą: 

• być w wieku 45–75 lat (włącznie);
• mieć zdiagnozowaną chorobę Parkinsona w ciągu ostatnich 4–10 lat;
• przyjmować stałe leki na chorobę Parkinsona (np. lewodopę) co najmniej przez 4 tygodnie przed dołączeniem do badania;
• mieć objawy związane z chorobą Parkinsona, takie jak bradykinezja ze sztywnością, drżenie spoczynkowe lub niestabilność postawy;
• wcześniej nie przechodzili operacji mózgu.

Istnieją jeszcze wymagania dodatkowe, które lekarz prowadzący badanie omówi z Tobą, jeżeli będzie Cię interesowało uczestnictwo w badaniu. 

Jeżeli zdecydujesz się na udział w badaniu REGENERATE-PD i udział ten będzie możliwy, możesz uczestniczyć w badaniu przez okres do 5 lat. Badanie składa się z następujących elementów: 

• Świadoma zgoda: dostaniesz prośbę o przeczytanie, przeanalizowanie i – w razie uznania za dopuszczalny – podpisanie formularza świadomej zgody, w którym wyjaśnione są wszelkie potencjalne zagrożenia i korzyści wynikającej z udziału w badaniu.
• Okres przesiewowy: potencjalni uczestnicy przejdą kilka badań klinicznych, które zostaną wykorzystane do podjęcia ostatecznej decyzji o zakwalifikowaniu do badania po zapoznaniu się z treścią i podpisaniu formularza świadomej zgody. Ten okres obejmuje około 6 tygodni. Mogą zostać wykonane pewne testy i procedury w celu upewnienia się, że spełniasz wymagania uczestnictwa w tym badaniu.
• Ocena podczas pierwszej wizyty i przed operacją: po zakończeniu procedury przesiewowej i zakwalifikowaniu Cię do badania przejdziesz dodatkową ocenę przed operacją, w tym na podstawie testów, kwestionariuszy, rozmowy z neurochirurgiem w celu szczegółowego omówienia zabiegu i wyrażenia zgody na operację oraz ocenę przez członka zespołu anestezjologów. Zostaniesz przyjęty(-a) do szpitala na mniej więcej cztery dni przed operacją, aby wypełnić tę część procesu.
• Etap chirurgiczny: po losowym przypisaniu do grupy przechodzącej zabieg kontrolny lub otrzymującej produkt badany przejdziesz jednorazową operację mózgu. Podczas tego zabiegu otrzymasz lek stanowiący eksperymentalną terapię genową (transfer genu) albo nie, w zależności od tego, do której grupy Cię przydzielono. Po operacji zostaniesz w szpitalu w celu ścisłego monitorowania przez 1–3 dni, aby mieć zapewnioną rekonwalescencję i bezpieczeństwo.
• Okres obserwacyjny: ten okres będzie trwał minimum 18 miesięcy, a wizyty kontrolne będą miały miejsce co 3 do 6 miesięcy. Wizyty mogą odbywać się w klinice, przez telefon albo w domu. Wizyty będą skupiać się na monitorowaniu objawów choroby Parkinsona i na ocenie, czy po operacji lub wlewie leku eksperymentalnego wystąpiły jakiekolwiek działania niepożądane. Na koniec okresu obserwacyjnego otrzymasz informację, podobnie jak Twój neurolog prowadzący badanie, o tym, czy w Twoim przypadku zastosowano operację z terapią genową.
• Przez cały czas trwania badania klinicznego zespół badaczy będzie dokładnie monitorować zdrowie uczestników i ich odpowiedź na terapię eksperymentalną. Lekarz prowadzący badanie może wykonywać różne testy i procedury, w tym na przykład sprawdzać ciśnienie krwi, tętno, masę ciała, przeprowadzać badania fizykalne i neurologiczne, wykonywać obrazowanie mózgu, rytmu serca, pobierać do badań próbki krwi i moczu. Oceny kliniczne prowadzone w związku z badaniem będą uzupełnieniem standardowej opieki medycznej zapewnianej przez Twoich stałych lekarzy i dostawców usług medycznych. Twój dobrostan i bezpieczeństwo są najważniejsze podczas całego okresu trwania badania klinicznego.

Choroba Parkinsona (PD) polega na postępującej utracie komórek mózgowych (neuronów), które produkują dopaminę, co prowadzi do stopniowego zniszczenia niektórych części mózgu.  

Powszechnymi objawami choroby są drżenia określonych części ciała, sztywność mięśni, powolne ruchy, trudności z zachowaniem równowagi i upadki. Na późniejszych etapach niektórym osobom może być coraz trudniej chodzić, mówić lub wykonywać codzienne czynności. Niektóre osoby mogą także doświadczać zmian psychicznych lub behawioralnych, problemów ze snem, depresji, kłopotów z pamięcią i zmęczenia. 

Aktualnie choroba Parkinsona jest nieuleczalna. Jednak lekarze mogą zaoferować różne terapie pomagające zarządzać objawami i poprawiające jakość życia. Mogą to być: 

• terapie wspomagające, takie jak fizjoterapia, terapia zajęciowa lub logopedyczna;
• leki poprawiające aktywność dopaminy, na przykład lewodopa;
• operacja mózgu, np. głęboka stymulacja mózgu (DBS, ang. Deep Brain Stimulation).

Pomimo stosowanych terapii z biegiem czasu choroba Parkinsona postępuje. Trwające badania skupiają się na znalezieniu nowych sposobów na spowolnienie lub wstrzymanie postępu choroby i poprawę wyników u osób żyjących z chorobą Parkinsona. 

Do badania rekrutowane są osoby w wieku 45–75 lat z umiarkowaną chorobą Parkinsona zdiagnozowaną w ciągu ostatnich 4–10 lat, u których występują takie objawy jak trzęsienie lub drżenie spoczynkowe, sztywność oraz problemy z chodzeniem lub utrzymaniem równowagi. 

Terapia genowa lub transfer genów obejmuje dostarczenie materiału genetycznego do komórek pacjenta, aby zmienić lub zmodyfikować ich działanie, w celu podjęcia próby przywrócenia funkcji o krytycznym znaczeniu. W badaniu o nazwie REGENERATE-PD badana jest eksperymentalna terapia genowa, AB-1005. To oznacza, że opisywana terapia genowa nie została zatwierdzona przez organy regulacyjne pod względem bezpieczeństwa i skuteczności i nie jest dostępna dla ogółu społeczeństwa.

Celem terapii genowej w zaburzeniach neurodegeneracyjnych jest zazwyczaj zapewnienie mózgowi mechanizmu samoobrony, aby poprawić zdolność komórek mózgowych do radzenia sobie ze stresem, który powoduje dysfunkcję lub śmierć komórek mózgowych.

Badacze sprawdzają różne sposoby, na jakie terapia genowa może pomóc ludziom, w tym:

• wprowadzenie do organizmu działającej kopii genu, która ma pomóc w leczeniu choroby;
• wyłączenie określonego genu powiązanego z chorobą;
• zastąpienie określonego genu zdrową kopią tego samego genu.

Aby móc wprowadzić geny do organizmu, muszą one zostać zapakowane, aby mogły dotrzeć do komórek ciała i zadziałać. Często do tego celu wykorzystuje się niewywołujące choroby wirusy zwane „wektorami”.  

Badania kliniczne, próby kliniczne lub naukowe badania kliniczne to badania, które oceniają bezpieczeństwo i skuteczność terapii eksperymentalnej lub leku (w tym przypadku terapii genowej) pod kątem możliwości wyleczenia choroby. Odgrywają kluczową rolę przy opracowywaniu terapii mającej na celu poprawę zdrowia pacjentów. Zapraszamy do obejrzenia naszego wideo, gdzie można dowiedzieć się więcej. 

Badania kliniczne są niezbędne do zrozumienia bezpieczeństwa i skuteczności leczenia, odpowiedniej dawki, którą należy podać, skutecznych sposobów podawania oraz do naukowego poznania chorób, z nadzieją na zapewnienie lepszych wyników zdrowotnych. 

Termin „lek eksperymentalny” odnosi się do badanego leku, który jeszcze nie został dopuszczony przez organy regulacyjne, takie jak Europejska Agencja Leków (ang. EMA – European Medicines Agency). Lek jest w fazie badawczej, może być podawany wyłącznie w ramach badań klinicznych i nie jest dostępny w powszechnym użyciu. Takie badania mają na celu ocenę, czy dany lek eksperymentalny jest bezpieczny i działa zgodnie z założeniem u osób chorujących na określoną chorobę, zanim zostanie zatwierdzony do powszechnego użycia. 

Badania kliniczne mają konkretne kryteria dotyczące pacjentów, zwane kryteriami kwalifikacji do badania klinicznego, które określają, jakie osoby mogą uczestniczyć w badaniach. Te kryteria ustala się w taki sposób, aby pomóc w znalezieniu pacjentów z określonymi objawami lub konkretną diagnozą, przy jednoczesnym wykluczeniu osób, które mają niepowiązane problemy zdrowotne. Wprowadzając lub rekrutując pacjentów o podobnych cechach, takich jak rodzaj mutacji i postęp choroby, kryteria kwalifikacji do badania klinicznego mogą pomóc w zagwarantowaniu, że wyniki badania będą precyzyjnie odzwierciedlać skutki działania eksperymentalnego leku poddawanego testom. Ponadto wspomniane kryteria odgrywają kluczową rolę w zapewnieniu bezpieczeństwa pacjentów zaangażowanych w badania.  

Badania kliniczne wiążą się z potencjalnym ryzykiem, takim jak działania niepożądane, co oznacza, że badany lek może wywoływać niepożądane skutki albo może być nieskuteczny w leczeniu danej choroby. Często wymagane jest przeprowadzanie większej liczby testów, niż to ma miejsce podczas normalnej wizyty u lekarza, a nierzadko konieczna jest większa liczba wizyt w klinice. Są one starannie oceniane i monitorowane, a komisje bioetyczne dokonujące przeglądu i zatwierdzające przebieg badania dokładnie oceniają ryzyko i korzyści. Badania kliniczne są prowadzone zgodnie z określonym zestawem standardów i są ściśle regulowane, aby zapewnić bezpieczeństwo wszystkich uczestników. Środki bezpieczeństwa i procesy świadomej zgody pomagają uczestnikom zrozumieć to ryzyko i nim zarządzać.  

Ludzie biorą udział w badaniach klinicznych z różnych powodów. Niektórzy chcą się dowiedzieć więcej na temat swojej choroby i potencjalnych nowych kuracji. Inni zgłaszają się na ochotnika, ponieważ chcą pomóc badaczom dowiedzieć się więcej na temat (leczenia) choroby, aby potencjalnie pomóc im i innym pacjentom w przyszłości.  

Tak, udział w badaniu jest dobrowolny.  Możesz otrzymać szczegółowe informacje dotyczące badania, zadawać pytania i podjąć wolną decyzję. Świadoma zgoda gwarantuje, że rozumiesz istotę badania i możesz wycofać się w dowolnym momencie bez żadnych konsekwencji oraz bez wpływu na dalszą opiekę lub przysługujące prawa.    

W tym badaniu terapia genowa podawana jest w formie jednorazowej podczas minimalnie inwazyjnej operacji mózgu. Jeżeli zdecydujesz, że chcesz się wycofać z badania już po otrzymaniu terapii genowej, nie ma możliwości jej usunięcia z Twojego organizmu. Terapia genowa nie wypłukuje się z organizmu z biegiem czasu, nie można jej też odwrócić.   

W myTomorrows każdemu pacjentowi przydzielamy wyznaczonego nawigatora pacjenta. Nawigator pacjenta zapewnia wsparcie podczas całego procesu, od oceny, czy kwalifikujesz się do badania, po udzielanie odpowiedzi na wszelkie pytania dotyczące rekrutacji do badania. Nasi nawigatorzy pacjenta to profesjonaliści z branży medycznej, którzy są ściśle nadzorowani przez zespół lekarzy. Posługują się biegle językiem angielskim, hiszpańskim i arabskim, co zapewnia efektywną komunikację i porozumienie z pacjentami różnego pochodzenia.  

Tak, nasze usługi informacyjne dotyczące badań klinicznych oraz dostępu do badań są zawsze bezpłatne dla Państwa.