Klinische Studie zu ABO-101 bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1.
Wenn Sie PH1 haben und an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, könnte die redePHine-Studie für Sie infrage kommen, egal wo und in welchem Land Sie leben.
Die redePHine-Studie, eine klinische Forschungsstudie zu einer neuartigen Geneditierungstherapie, sucht Menschen mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1).
Das in der Erprobung befindliche Medikament, auch Prüfmedikament genannt, das in dieser Studie untersucht wird, ist eine potenzielle Einzeldosis-Infusion eines Arzneimittels zur Geneditierung mit der Bezeichnung ABO-101, das Ihre Oxalatspiegel senken soll. Da PH1 zu einer Überproduktion von Oxalat führt, kann eine Senkung dieser Oxalatspiegel möglicherweise dazu beitragen, die Symptome dieser Krankheit zu mildern.
Bitte teilen Sie uns Ihre Kontaktdaten mit, damit wir uns mit Ihnen in Verbindung setzen können.
Bitte füllen Sie den Vorauswahlfragebogen aus. Anhand dieser ersten Informationen können wir beurteilen, ob Sie möglicherweise für eine Teilnahme an der redePHine-Studie infrage kommen. Dieser Fragebogen erfasst lediglich die medizinischen Mindestangaben, die wir benötigen, um Ihre mögliche Eignung für die Studie zu beurteilen.
Wenn die Auswertung des Vorauswahlfragebogens ergibt, dass Sie möglicherweise für diese Studie infrage kommen, können Sie einen kostenlosen Telefontermin mit einem unserer Patientennavigatoren buchen. Ihr Patientennavigator wird Ihre mögliche Eignung für die redePHine-Studie weitergehend beurteilen. Er wird Ihnen Informationen über die Studie geben und Sie ggf. bei der Überweisung an ein Prüfzentrum unterstützen. Dort müssen Sie dann an einer Voruntersuchung (Screening) teilnehmen, um Ihre Eignung abschließend zu bestätigen.
Die primäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) ist eine seltene Erbkrankheit, die durch eine Mutation (Veränderung der DNA) im AGXT-Gen verursacht wird. Diese Mutation führt dazu, dass die Leber ein bestimmtes Protein nicht in ausreichender Menge produziert. In der Folge kommt es zu einer Überproduktion von Oxalat und hohen Oxalatspiegeln. Normalerweise kann Oxalat verstoffwechselt und über die Nieren ausgeschieden werden. Bei stark erhöhten Oxalatspiegeln kann Oxalat aber Kristalle bilden, aus denen Steine entstehen, die sich in den Nieren und im Harntrakt ablagern. Symptome sind zum Beispiel Schmerzen beim Wasserlassen, Blut im Urin und Harnwegsinfekte. Chronische Harn- und Nierensteine können die Funktion der Nieren einschränken und potenziell zu Nierenversagen führen.
Mit zunehmender Einschränkung der Nierenfunktion kann sich Oxalat auch in anderen Organen wie Herz, Knochen und Augen ablagern und dort Kristalle bilden.
PH1 ist eine Erbkrankheit, das heißt, sie kann innerhalb der Familie weitervererbt werden.
Die derzeitigen Behandlungsoptionen zielen darauf ab, die durch den Oxalatüberschuss hervorgerufene Bildung von Kristallen zu reduzieren, um so die Nierenschädigung zu verlangsamen und die Entstehung von Harn- und Nierensteinen zu verringern. Wahrscheinlich empfiehlt Ihr Arzt Ihnen, viel Flüssigkeit zu trinken und Ihre Ernährung umzustellen, manchen Patienten wird die Einnahme von Vitamin B6 (Pyridoxin) empfohlen. Wenn verfügbar kann Ihr Arzt Ihnen Medikamente zur Senkung der Oxalatspiegel im Urin verschreiben (zum Beispiel Lumasiran [Oxlumo®] oder Nedosiran [Rivfloza®]). Wenn Nierensteine Schmerzen verursachen oder den Harnfluss blockieren, müssen sie ggf. operativ entfernt werden, oder sie werden zertrümmert, damit sie mit dem Urin ausgeschieden werden können. Bei einigen Patienten kann die PH1 die Nierenfunktion im Laufe der Zeit so stark schädigen, dass diese Patienten eine Dialysebehandlung benötigen.
In manchen Fällen kann eine Lebertransplantation mit oder ohne Nierentransplantation als kurative Behandlung bei PH1 in Betracht gezogen werden. Da dies jedoch ein schwerer chirurgischer Eingriff ist, der mit erheblichen Risiken einhergeht, und die Betroffenen danach lebenslang Immunsuppressiva einnehmen müssen, ist diese Option nur in manchen Fällen indiziert.
Es wird laufend an neuen Behandlungsoptionen für Patienten mit PH1 geforscht.
Geneditierung ist eine medizinische Intervention, mit der bestimmte Gene zielgerichtet verändert werden können, um eine spezifische Krankheit zu behandeln.
Eine der am besten erforschten Methoden wird als CRISPR bezeichnet. Dieses Werkzeug kann spezifische Gene finden und an einer bestimmten Stelle präzise verändern.
ABO-101 wird derzeit als eine potenzielle Einzeldosis-CRISPR-Therapie zur Geneditierung erforscht.
Geneditierung ist in den USA von der Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung von Patienten mit Sichelzellkrankheit und in Europa von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zur Behandlung von Patienten mit Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie zugelassen.
Derzeit wird Geneditierung in anderen Regionen zudem für die Behandlung von Patienten mit Transthyretin-Amyloidose (eine seltene Herz- und Nervenkrankheit), Hypercholesterinämie (hohe Cholesterinspiegel im Blut) und Immunstörungen erforscht.
Klinische Studien (oder klinische Prüfungen) sind klinische Forschungsstudien, die die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Arzneimitteln in der klinischen Erprobung untersuchen. Sie spielen bei der Entwicklung von Behandlungen eine entscheidende Rolle, da ihr Ziel darin besteht, die Patientengesundheit zu verbessern. Sehen Sie sich unser Video an, um mehr zu erfahren.
Klinische Studien sind unerlässlich, um sicherzustellen, dass Behandlungen für Menschen sicher sind, um optimale Verabreichungsformen zu bestimmen und um das Fachwissen über Krankheiten zu verbessern, damit bessere Gesundheitsergebnisse erzielt werden können.
Die Begriffe „in der Erprobung befindliches Medikament“ oder „Prüfmedikament“ beziehen sich auf ein in der Erprobung befindliches Arzneimittel, das bislang noch von keiner Zulassungsbehörde, wie der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA), zugelassen ist. Daher darf es nur in klinischen Forschungsstudien eingesetzt werden und ist nicht allgemein verfügbar. Das Ziel einer klinischen Studie ist, die Sicherheit und Wirksamkeit eines Prüfmedikaments zu bewerten, bevor es möglicherweise für die breite medizinische Anwendung zugelassen werden kann.
Für klinische Studien gelten bestimmte Kriterien, die sog. Einschluss- oder Eignungskriterien. Anhand dieser Kriterien wird festgelegt, wer an der klinischen Studie teilnehmen kann. Diese Kriterien sollen helfen, Patienten mit bestimmten Symptomen oder einer bestimmten Diagnose zu finden und Patienten, die für eine bestimmte Studie nicht infrage kommen, von einer Teilnahme auszuschließen. Da die Einschlusskriterien dafür sorgen, dass nur Patienten aufgenommen werden, die ähnliche Merkmale aufweisen, z. B. in Bezug auf die Art der Mutation und den Krankheitsverlauf, wird sichergestellt, dass die Ergebnisse der Studie die Wirkungen des untersuchten Prüfmedikaments genau widerspiegeln. Darüber hinaus tragen diese Kriterien maßgeblich zur Sicherheit der teilnehmenden Patienten bei.
Die Teilnahme an einer klinischen Studie ist mit potenziellen Risiken verbunden. Zum Beispiel können Nebenwirkungen oder bislang nicht bekannte Therapieeffekte auftreten, oder es sind zusätzliche medizinische Tests erforderlich. Darüber hinaus sind damit Terminverpflichtungen verbunden. Die Ethik-Kommission, die die Durchführung der klinischen Studie genehmigt und kontrolliert, bewertet und überwacht diese Risiken sorgfältig und wägt Nutzen und Risiken der Prüfbehandlung sorgfältig ab. Klinische Studien sind streng reguliert. Sie müssen bestimmte Normen erfüllen und werden engmaschig beaufsichtigt, damit die Sicherheit aller Teilnehmer gewährleistet ist. Die ergriffenen Sicherheitsmaßnahmen und die umfassende Aufklärung im Rahmen der Patienteninformation und Einwilligungserklärung tragen dazu bei, dass alle Teilnehmer diese Risiken verstehen und mit ihnen umgehen können.
Menschen nehmen aus ganz unterschiedlichen Gründen an klinischen Studien teil. Einige nehmen teil, um mehr über ihre Krankheit und mögliche neue Behandlungsoptionen zu erfahren. Andere entscheiden sich freiwillig für die Teilnahme, um Wissenschaftlern zu helfen, mehr über eine Krankheit (oder ihre Behandlung) herauszufinden, damit ihnen und zukünftigen anderen Patienten möglicherweise geholfen werden kann.
Ja. Potenzielle Teilnehmer erhalten detaillierte Informationen zur Studie, können Fragen stellen und frei entscheiden. Durch die Patienteninformation und Einwilligungserklärung wird sichergestellt, dass sie die Studie verstehen und wissen, dass sie ihre Einwilligung jederzeit widerrufen können, ohne dass sich dies auf ihre Behandlung oder ihre Rechte auswirkt.
Bei myTomorrows wird jedem Patienten ein persönlicher Patientennavigator zugewiesen. Ihr Patientennavigator steht Ihnen während des gesamten Verfahrens zur Seite, von der Beurteilung Ihrer Eignung für die Studie bis hin zur Beantwortung aller Fragen, die während der Behandlungsphase auftreten können. Unsere Patientennavigatoren sind medizinisch ausgebildete Fachleute und arbeiten unter der Aufsicht unseres Ärzteteams. Sie sind darin geschult, komplexe medizinische Begriffe und Konzepte zu erklären, sprechen jedoch keine medizinischen Empfehlungen aus. Unser multilinguales Team unterstützt Patienten verlässlich und über alle Zeitzonen in mehreren Sprachen und ermöglicht so eine effektive Kommunikation und Verständigung unabhängig von Herkunft, Hintergrund und Wissen.
Ja, unsere Dienstleistungen, d. h. die Vorauswahl für spezifische klinische Studien, die Bereitstellung von unabhängigen Informationen über klinische Studien oder andere noch nicht zugelassene Behandlungsoptionen und wie man sie in Anspruch nehmen kann, sind immer kostenlos.
Diese klinische Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit einer in der Erprobung befindlichen Geneditierungstherapie bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) zu bewerten.
Dies ist eine Dosiseskalations-Studie, bei der mehrere unterschiedliche Dosierungen des Medikaments getestet werden. Die ersten erwachsenen Patienten, die in diese Studie aufgenommen werden, erhalten eine niedrige Dosis. Wenn diese Dosis gut vertragen wird, erhält die nächste Patientengruppe eine mittlere Dosis, und wenn diese Dosis ebenfalls gut vertragen wird, erhält die folgende Patientengruppe eine höhere Dosis. Dieses Verfahren hilft uns festzustellen, welches die sicherste und wirksamste Dosis ist. Sobald wir eine sichere und wirksame Dosis für Erwachsene ermittelt haben, erhalten alle nachfolgenden Patienten in dieser Studie diese Dosis, auch die pädiatrischen Patienten.
Das Prüfmedikament heißt ABO-101 und ist eine in der Erprobung befindliche potenzielle Einzeldosis-CRISPR-Therapie zur Geneditierung.
ABO-101 ist eine in der Erprobung befindliche potenzielle Einzeldosis-CRISPR-Therapie, die darauf abzielt, das HAO1-Gen so zu verändern, dass es dauerhaft funktionsunfähig ist. Frühere klinische Studien zu PH1 haben gezeigt, dass die Hemmung von HAO1 bei Menschen mit PH1 ein Absinken der Oxalatspiegel bewirkt. Da PH1 zu erhöhten Oxalatspiegeln führt, könnte eine Senkung der Oxalatspiegel möglicherweise dazu beitragen, die Symptome dieser Krankheit zu mildern und das Risiko für Nierensteine und eine Schädigung der Nieren zu mindern.
Ja, alle Teilnehmer in dieser klinischen Forschungsstudie erhalten das Prüfmedikament. In dieser klinischen Studie wird kein Placebo verabreicht.
Erwachsene Patienten in dieser Studie erhalten entweder eine niedrige, mittlere oder hohe Dosis des Medikaments. Wenn wir eine sichere und wirksame Dosis für Erwachsene ermittelt haben, werden alle nachfolgenden Patienten in dieser Studie ebenfalls diese Dosis erhalten, auch die pädiatrischen Patienten.
Potenzielle Teilnehmer müssen die nachstehenden Einschlusskriterien erfüllen:
Es gelten zusätzliche Anforderungen, die der Studienarzt mit potenziell infrage kommenden Patienten besprechen wird, die ihr Interesse an dieser Studie bekunden.
Wenn die Auswertung ergibt, dass Sie möglicherweise für eine Teilnahme an dieser Studie infrage kommen, werden Sie an das Prüfzentrum vermittelt, das Ihrem Wohnsitz am nächsten liegt. Auf diese Weise sorgen wir für kurze Wege und eine möglichst geringe Belastung. Wenn eine längere Anreise (innerhalb Ihres Landes oder international) erforderlich ist, werden Ihnen die Reisekosten und die Kosten für Unterkunft und Verpflegung erstattet, um Ihnen die Teilnahme an der Studie zu ermöglichen. Das Prüfzentrum wird Sie dabei unterstützen.
In der ersten Phase der Studie erhalten Sie eine Einzeldosis des Prüfmedikaments (ABO-101), und in den ersten 2 Jahren nach Ihrer Dosis wird Ihr Gesundheitszustand engmaschig überwacht. Daran schließt sich eine bis zu 13-jährige Langzeit-Nachbeobachtung an, um die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit dieser neuartigen Geneditierungstherapie (ABO-101) zu prüfen.
Diese Studie beinhaltet:
Sie können auch dann an dieser klinischen Studie teilnehmen, wenn sich keines der Prüfzentren in der Nähe Ihres Wohnsitzes befindet. Wenn eine längere Anreise erforderlich ist, werden die damit verbundenen Kosten und die Reiseplanung und -organisation übernommen, um Ihnen die Teilnahme an der Studie zu ermöglichen. Das Prüfzentrum wird Sie dabei unterstützen.
Studienzentren zusammengefasst (> 10)
Studienzentren zusammengefasst (< 10)
Studienzentren die rekrutieren
Studienzentren die sich auf die Rekrutierung vorbereiten
Auf den folgenden Seiten finden Sie eine Reihe von Vorauswahlfragen. Diese dienen dazu herauszufinden, ob Sie (der Patient) möglicherweise für eine Teilnahme an der klinischen Forschungsstudie redePHine infrage kommen. Wenn Sie an dieser Vorauswahl teilnehmen möchten, müssen Sie uns bestimmte personenbezogene Daten sowie Informationen über Ihren Gesundheitszustand mitteilen. Wenn Sie die Fragen im Namen eines Patienten beantworten, geben Sie bitte Ihre eigenen Kontaktdaten an und beantworten Sie die Fragen so, als ob Sie der Patient wären.
Der Sponsor dieser Studie, Arbor Biotechnologies, ist gemäß den geltenden Datenschutzgesetzen für die Sicherheit und Vertraulichkeit Ihrer persönlichen Daten verantwortlich und kann unter privacy@arbor.bio kontaktiert werden. Arbor Biotechnologies hat myTomorrows („myTomorrows“, „wir“, „uns“) und Worldwide Clinical Trials damit beauftragt, bei der Rekrutierung von Patienten für diese klinische Studie behilflich zu sein, indem wir über diese Website Vorauswahl-Informationen für die Studie sammeln.
Mit Ihrer Zustimmung werden wir diese Informationen verarbeiten und auswerten, um zu beurteilen, ob Sie für eine Teilnahme an dieser Studie infrage kommen könnten.
Nachdem Sie den Vorauswahlfragebogen ausgefüllt haben, können Sie einen Telefontermin mit einem unserer Patientennavigatoren buchen. Dieser wird Ihnen zusätzliche Fragen über Ihren Gesundheitszustand stellen, um Ihre mögliche Eignung für die Studie zu beurteilen. Ihr Patientennavigator wird Sie auch nach Ihren Reisemöglichkeiten und Ihren Vorlieben fragen, um bei der Überweisung an ein Prüfzentrum behilflich zu sein, falls Sie für diese Studie infrage kommen. Wenn unsere Auswertung ergibt, dass Sie möglicherweise für diese Studie infrage kommen, werden wir Ihre personenbezogenen Daten an ein Prüfzentrum weitergeben. Auf Wunsch wird das Prüfzentrum Ihre personenbezogenen Daten an Scout Clinical, einem von Arbor Biotechnologies beauftragten Dienstleister, weitergeben, damit dieser die Reiseplanung und -organisation für Sie übernimmt.
Wenn unsere Auswertung ergibt, dass Sie für diese Studie infrage kommen könnten, ist es möglich, dass Ihre Daten in Länder außerhalb Ihres Wohnsitzlandes übertragen und dort gespeichert werden. In diesen Ländern kann ein anderes Datenschutzniveau gelten als in dem Land, in dem wir Ihre personenbezogenen Daten erfassen. Der Sponsor ist jedoch gesetzlich verpflichtet sicherzustellen, dass alle Parteien, die Zugang zu Ihren personenbezogenen Daten haben, einschließlich myTomorrows, angemessene Vorkehrungen treffen und organisatorische Kontrollverfahren implementieren, um das Schutzniveau zu gewährleisten, das in dem Land gilt, in dem Ihre Daten erfasst werden.
Wir werden die Daten, die Sie über diese Website bereitstellen, in Übereinstimmung mit den geltenden Gesetzen nur für den Zeitraum speichern, der erforderlich ist, um die oben beschriebenen Zwecke zu erfüllen, oder für einen Zeitraum von maximal zwei Jahren, wenn Sie nicht für diese Studie infrage kommen, Sie uns aber die Erlaubnis erteilen, Ihre Daten zu speichern, um Sie zu einem späteren Zeitpunkt über mögliche Änderungen der Einschlusskriterien für diese Studie oder zukünftige andere Studien von Arbor Biotechnologies zu informieren.
Ihre von uns erhobenen Daten werden in einer Form an Arbor Biotechnologies oder Worldwide Clinical Trials weitergegeben, die sicherstellt, dass Sie nicht als Person identifiziert werden können. Es werden ausschließlich aggregierte Daten an Arbor Biotechnologies oder Worldwide Clinical Trials weitergegeben.
Sie können Ihre Einwilligung jederzeit widerrufen. In diesem Fall werden wir Ihre personenbezogenen Daten umgehend löschen, es sei denn, die geltenden Gesetze und Rechtsvorschriften schreiben die Aufbewahrung Ihrer Daten vor.
Sie haben das Recht, jederzeit Auskunft über Ihre von myTomorrows oder dem Sponsor gespeicherten personenbezogenen Daten zu verlangen und Kopien dieser Daten anzufordern. Sie haben außerdem das Recht, die Berichtigung oder die Löschung Ihrer von myTomorrows oder dem Sponsor gespeicherten personenbezogenen Daten zu verlangen. Wenn Sie Ihre Einwilligung widerrufen oder eines dieser Rechte ausüben möchten, wenden Sie sich bitte unter dataprotection@mytomorrows.com an myTomorrows. Wir werden Sie hinsichtlich der Vorgehensweise beraten. Wenn Sie vermuten, dass Ihre personenbezogenen Daten nicht in Übereinstimmung mit den geltenden Gesetzen und Rechtsvorschriften verarbeitet wurden oder werden, können Sie jederzeit eine Beschwerde bei einer Aufsichtsbehörde einreichen. In diesem Fall ist myTomorrows verpflichtet, Ihnen die Kontaktdaten der zuständigen Aufsichtsbehörde zu nennen, damit Sie Ihre Beschwerde vorbringen können.
