STELLAR-1
دراسة سريرية للأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي
تُجرى دراسة STELLAR-1 على الأطفال الذين تقل أعمارهم عن 6 أسابيع والذين تم تشخيص إصابتهم وراثيًا بضمور العضلات الشوكي (SMA) ولكنهم لم تظهر عليهم الأعراض بعد (مرحلة ما قبل ظهور الأعراض). وتقوم الدراسة بتقييم دواء تجريبي يُسمى سالانرسين.
هام: لإتاحة الفرصة لطفلك للمشاركة في هذه الدراسة، من الأفضل إجراء الفحص قبل أن يبلغ من العمر 4 أسابيع.
حول دراسة STELLAR-1
تقييم عقار بحثي لضمور العضلات الشوكي
تقوم دراسة STELLAR-1 بتقييم تأثير دواء سالانرسين على الأطفال الذين تم تشخيص إصابتهم بضمور العضلات الشوكي (SMA) من خلال الاختبارات الجينية.
إذا كنت مهتمًا بانضمام طفلك إلى دراسة STELLAR-1، فيجب عليه:
- أن يكون عمره أقل من 6 أسابيع.
- أن يكون لديه تشخيص وراثي لمرض ضمور العضلات الشوكي، إما بنسختين أو ثلاث نسخ من جين SMN2.
- لم تظهر عليهم أي أعراض لمرض ضمور العضلات الشوكي قبل تلقي دواء الدراسة.
- لم أتلق أي علاج آخر لمرض ضمور العضلات الشوكي.
هناك متطلبات أخرى للانضمام إلى الدراسة، والتي سيشرحها فريق الدراسة.
ما الذي يسبب ضمور العضلات الشوكي؟
ضمور العضلات الشوكي (SMA) مرض وراثي نادر يصيب الخلايا العصبية الحركية، وهي الأعصاب التي تتحكم في حركة العضلات. يُضعف ضمور العضلات الشوكي هذه الخلايا أو يُدمرها، مما يؤدي إلى ضمور العضلات. مع مرور الوقت، قد يُسبب ذلك مشاكل في الحركة والتنفس والبلع. يختلف تأثير ضمور العضلات الشوكي من شخص لآخر، فقد يلاحظ البعض تغيرات في وظائفهم الحركية ببطء، بينما قد يلاحظها آخرون بسرعة أكبر.
في معظم المصابين بضمور العضلات الشوكي، تؤثر التغيرات في جين يُسمى جين بقاء الخلايا العصبية الحركية 1 (SMN1) - والذي يُشار إليه غالبًا بالطفرات الجينية أو المتغيرات الجينية - على كيفية عمل هذا الجين. ونتيجة لذلك، ينتج جسمهم كمية أقل من بروتين SMN. يوجد جين آخر يُسمى SMN2 يُنتج بروتين SMN، ولكنه عادةً لا يُنتج كمية كافية من بروتين SMN بمفرده لتعويض التغيرات في جين SMN1.
ما هو دواء سالانرسين؟
يُطلق على الدواء قيد الدراسة في دراسة STELLAR-1 اسم سالانرسين.
في الأشخاص المصابين بضمور العضلات الشوكي (SMA)، تؤدي التغيرات في جين SMN1 إلى انخفاض إجمالي كمية بروتين SMN في الجسم. وبدون كمية كافية من هذا البروتين، تفقد الخلايا العصبية الحركية والعضلات قدرتها على العمل بشكل سليم. يُمكن لجين مشابه يُسمى SMN2 أن يُساعد في تعويض بعض بروتين SMN المفقود في الجسم. صُمم سالانرسين لمساعدة جين SMN2 على إنتاج المزيد من بروتين SMN.
يُعطى دواء سالانرسين مرة واحدة سنويًا عن طريق الحقن داخل القراب (IT) من خلال إجراء يُسمى البزل القطني (LP). وهو إجراء قياسي يُستخدم فيه إبرة لإيصال الدواء إلى السائل المحيط بالعمود الفقري. كما يُستخدم البزل القطني لجمع عينات صغيرة من السائل المحيط بالعمود الفقري (السائل النخاعي). تُمكّن هذه العينات فريق البحث من مراقبة مستوى سالانرسين في جسمك وإجراء اختبارات سلامة أخرى.
خضع دواء سالانرسين للتجربة في دراسة سريرية من المرحلة الأولى شملت مشاركين تتراوح أعمارهم بين ستة أشهر واثني عشر عامًا. ويهدف الباحثون إلى معرفة ما إذا كان تناول سالانرسين قبل ظهور الأعراض يُحسّن من نتائج علاج الأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي. ومن الأفضل إجراء الفحص الأولي قبل بلوغهم أربعة أسابيع من العمر.
بغض النظر عما إذا كنت ستنضم إلى الدراسة السريرية أم لا، فمن المهم العمل مع طبيب طفلك بشأن خطة رعايته في أسرع وقت ممكن.
كيف يعمل؟
لست وحدك – إليك كيفية البدء
نظرًا لأن دراسة STELLAR-1 مخصصة للأطفال الذين تقل أعمارهم عن ستة أسابيع، فإن التوقيت بالغ الأهمية. نحن هنا لإرشادك خلال العملية.
1
مشاركة بياناتك
يُرجى ملء نموذج قصير حتى نتمكن من توصيلك بأحد منسّقي رعاية المرضى.- يتواجد منسّقو رعاية المرضى لدينا لدعمك طوال عملية تحديد ما إذا كان طفلك مؤهلاً للمشاركة في دراسة STELLAR-1. كما سيساعدون على توصيلك بموقع الدراسة على الفور.
- المشاركة طوعية بالكامل، ويمكنك اختيار الانسحاب في أي وقت.
- تُعامَل معلوماتك بخصوصية تامة
2
التحقق السريع من الأهلية
أجب عن بعض الأسئلة القصيرة حول صحة طفلك وتشخيصه.- سنطلب فقط الحد الأدنى من المعلومات الطبية المطلوبة
- ستتلقى خطوات تالية واضحة بناءً على إجاباتك
3
تحدث مع منسّق رعاية المرضى
احجز مكالمة مجانية لمدة 30 دقيقة مع منسّق رعاية المرضى المخصص.- سيشرح أساسيات الدراسة، ويجيب عن أسئلتك الأولية، ويرشدك خلال الخطوات التالية
- إذا أشارت محادثتك مع منسّق رعاية المرضى إلى أن طفلك قد يكون مؤهلاً للمشاركة، فسيقوم بتوصيلك بموقع الدراسة
- سيتم تقديم الدعم بلغتك، مع توفير مترجمين فوريين إذا لزم الأمر
الأسئلة الشائعة
كم مدة الدراسة؟
تستغرق الدراسة حوالي خمس سنوات. تتألف الدراسة من جزأين: الجزء الأول والجزء الثاني. يستمر الجزء الأول حوالي سنتين، يتلقى خلالها طفلك جرعتين من دواء الدراسة، سالانرسين، بفاصل زمني يبلغ حوالي 12 شهرًا بين كل جرعة. يشمل الجزء الأول فترة فحص، وعشر زيارات للعيادة، وما يصل إلى ثلاث متابعات هاتفية. بعد إتمام الجزء الأول، ينتقل طفلك إلى الجزء الثاني، حيث يتلقى ثلاث جرعات إضافية من سالانرسين بفاصل زمني يبلغ حوالي 12 شهرًا، لمدة ثلاث سنوات تقريبًا. خلال الجزء الثاني، ستكون هناك ما يصل إلى سبع زيارات للعيادة واثنتي عشرة متابعة هاتفية.
سيشرح لكم فريق الدراسة الجدول الزمني بالكامل ويجيب على أي استفسارات لديكم. مشاركة طفلكم اختيارية تماماً، ويمكنكم الانسحاب في أي وقت.
هل ستكون هناك أي تعويضات و/أو دعم للسفر؟
نعم. يتوفر لك ولعائلتك تعويض عن نفقات السفر لدعم مشاركتكم في دراسة STELLAR-1. لا تتحمل العائلات أي تكاليف مقابل أدوية الدراسة أو الرعاية المتعلقة بها أو المتابعة.
ما الذي يجب أن نتوقعه خلال الدراسة؟
قبل انضمام طفلك إلى الدراسة، يخضع لعملية فحص تتضمن اختبارات وفحوصات للتأكد من استيفائه لشروط الأهلية. في حال استيفائه للشروط، سيتلقى طفلك جرعتين من دواء الدراسة في المرحلة الأولى، وما يصل إلى ثلاث جرعات إضافية سنوياً في المرحلة الثانية.
ستُجرى زيارات منتظمة للعيادة لمراقبة التأثيرات، مثل المهارات الحركية والنمو والتنفس والصحة العامة. قد تتطلب بعض الزيارات مبيتًا ليلة واحدة. كما سيتم جمع عينات من الدم والبول والسائل النخاعي لضمان السلامة وفهم آلية عمل دواء الدراسة. سيخضع المشاركون أيضًا لفحوصات بدنية وعصبية، بالإضافة إلى تخطيط كهربية القلب (ECG).
ما نوع الرعاية التي سيتلقاها طفلي خلال فترة الدراسة؟
يمكن لطفلك عادةً الاستمرار في زيارة مقدمي الرعاية الصحية المعتادين أثناء مشاركته في الدراسة.
في الوقت نفسه، تتيح الدراسة السريرية الوصول إلى فريق بحث متخصص يتابع صحة طفلك وتقدمه بدقة. يركز هذا الفريق على الحالة قيد الدراسة، ويقدم جميع الأدوية والإجراءات المتعلقة بالدراسة مجانًا. لا تحل الدراسة محل الرعاية الطبية الشاملة لطفلك، بل توفر له دعمًا إضافيًا.
ما هي أنواع الدعم أو الرعاية اللاحقة المتاحة بعد انتهاء الدراسة؟
سيساعدك فريق الدراسة في التخطيط للخطوات التالية ومشاركة جميع المعلومات الصحية المتعلقة بالدراسة مع طبيب طفلك المعتاد للمساعدة في استمرارية الرعاية.
ابحث عن موقع للدراسة بالقرب منك
STELLAR-1 هي دراسة عالمية تُجرى في المستشفيات والعيادات في 18 دولة حول العالم.
سيعمل معك منسق شؤون المرضى للتواصل مع الموقع المناسب والإجابة على أي أسئلة تتعلق بالسفر أو الخدمات اللوجستية.
اطلع على مواقع الدراسة المتاحة في [بلجيكا] على الخريطة أدناه:
يرجى القراءة – موافقتكم مطلوبة
إذا كنتَ أحد الوالدين أو مقدم رعاية لطفل مصاب بضمور العضلات الشوكي (SMA) المُشخَّص وراثيًا، فنحن ندعوك للإجابة على أسئلة الفحص الأولي لتحديد ما إذا كان طفلك مؤهلًا للمشاركة في هذه الدراسة السريرية الخاصة بضمور العضلات الشوكي.
تتحمل شركة Biogen، الراعية لهذه الدراسة، مسؤولية حماية معلومات طفلك الشخصية. وقد تعاقدت Biogen مع شركة myTomorrows ("myTomorrows" أو "نحن") لدعم عملية استقطاب المشاركين في الدراسة من خلال جمع معلومات الفحص الأولي عبر هذا الموقع الإلكتروني.
بموافقتك، سنستخدم هذه المعلومات لتقييم أهلية طفلك المحتملة للمشاركة في الدراسة.
لن تتم مشاركة المعلومات التي قد تكشف هوية طفلك مع Biogen. سيتم فقط مشاركة البيانات غير المُعرِّفة للهوية مع Biogen MA Inc.
يمكنك سحب موافقتك في أي وقت، وبمجرد سحبها، سنقوم بحذف بيانات طفلك الشخصية فورًا، باستثناء ما هو مطلوب للامتثال لالتزاماتنا القانونية. إذا كان لديك أي سؤال، أو رغبت في سحب موافقتك، أو ممارسة حقوقك الأخرى المتعلقة بالخصوصية، يُرجى التواصل مع myTomorrows عبر البريد الإلكتروني dataprotection@mytomorrows.com، حيث لن تتلقى شركة Biogen MA Inc. أي معلومات تُعرّف بك أو بطفلك بشكل مباشر. لمزيد من المعلومات حول سياسة خصوصية Biogen، يُرجى زيارة https://www.biogen.com/privacy-center.html أو https://www.biogen.com/privacy-center/international-privacy.html.
بعد الإجابة على أسئلة التقييم الأولي، ستتاح لك فرصة تحديد موعد مكالمة مع أحد مُنسقي رعاية المرضى لدينا، والذي سيجمع معلومات إضافية حول صحة طفلك لتقييم أهليته المبدئية لهذه الدراسة. في حال كان طفلك مؤهلاً مبدئيًا، سيُزوّدك المنسق بمعلومات إضافية ويُجيب على أسئلتك حول مواقع الدراسة المُحتملة، وترتيبات السفر، وتفضيلاتك، إن وُجدت. إذا تبيّن لنا أن طفلك قد يكون مؤهلاً لهذه الدراسة، وأكدت رغبتك في المشاركة، فسنشارك، بموافقتك، المعلومات الشخصية التي جُمعت مع موقع الدراسة السريرية. سيتواصل معك الموقع لمناقشة الخطوات التالية والإجابة على أي استفسارات لديك. قد تتم مشاركة معلومات طفلك مع جهات أخرى تابعة للجهة الراعية.
حتى لو لم يكن طفلك مؤهلاً للمشاركة في هذه الدراسة، يُمكنك تحديد موعد مكالمة مع أحد منسقي رعاية المرضى لدينا لمناقشة الخيارات الأخرى المتاحة له.
سنحتفظ ببيانات طفلك لمدة عامين حتى نتمكن من التواصل معك في حال توفرت خيارات أخرى خلال هذه الفترة.
مدعوم من
