Um estudo clínico para crianças com AME

O estudo STELLAR-1 é para crianças com menos de 6 semanas de idade que foram geneticamente diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME), mas ainda não apresentam sintomas (pré-sintomáticas). Ele avalia um medicamento experimental chamado salanersen.

IMPORTANTE: Para dar ao seu filho/à sua filha a oportunidade de participar deste estudo, a triagem deve ocorrer idealmente antes de completar 4 semanas de idade.

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Sobre o estudo STELLAR-1

Avaliando um medicamento experimental para AME

O estudo STELLAR-1 está avaliando o efeito que o salanersen tem em bebês diagnosticados com atrofia muscular espinhal (AME) por meio de testes genéticos.

Se você estiver interessado(a) em que seu filho/sua filha participe do estudo STELLAR-1, ele/ela deve:

Ter menos de 6 semanas de idade
Ter um diagnóstico genético de AME, com 2 ou 3 cópias do gene SMN2
Não ter apresentado nenhum sintoma de AME antes de receber o medicamento do estudo
Não ter recebido nenhum outro tratamento para AME

Há mais requisitos para participar do estudo, que serão explicados pela equipe do estudo.

O que causa a AME?

A AME é uma doença genética rara que afeta os neurônios motores. Estes são os nervos que controlam o movimento muscular. A AME enfraquece ou destrói os neurônios motores, causando o desgaste dos músculos. Com o tempo, isso pode levar a problemas de movimentação, respiração e deglutição. A AME afeta cada pessoa de forma diferente – alguns podem notar alterações na função motora lentamente, enquanto outros podem vê-las mais rapidamente.

Na maioria das pessoas que convivem com AME, as alterações em um gene chamado neurônio motor de sobrevivência 1 (SMN1) – frequentemente chamadas de mutações ou variantes genéticas – afetam o funcionamento desse gene. Como resultado, seus corpos produzem menos proteína SMN. Existe outro gene SMN2 que produz proteína SMN, mas geralmente não produz proteína SMN suficiente por si só para compensar as alterações no gene SMN1.

O que é o salanersen?

O medicamento do estudo que está sendo avaliado no estudo STELLAR-1 é chamado salanersen.

Em pessoas com AME, as alterações no gene SMN1 diminuem a quantidade geral de proteína SMN no corpo. Sem uma quantidade suficiente dessa proteína, os neurônios motores e os músculos perdem a capacidade de funcionar adequadamente. Um gene semelhante chamado SMN2 pode ajudar a substituir parte da proteína SMN perdida no corpo. O salanersen foi desenvolvido para ajudar o gene SMN2 a produzir mais proteína SMN.

O salanersen foi testado em um estudo de pesquisa clínica de fase 1 para participantes de seis meses a 12 anos de idade. Os pesquisadores querem ver se tomar salanersen antes do aparecimento dos sintomas melhora os resultados para bebês com AME. O ideal é que a triagem do estudo ocorra antes que eles completem 4 semanas de idade.

Independentemente de você participar ou não do estudo clínico, é importante conversar com o médico de seu filho/sua filha sobre o plano de tratamento dele/dela o mais rápido possível.

Como funciona

Você não está sozinho – veja como começar

Como o estudo STELLAR-1 é para crianças com menos de 6 semanas de idade, o momento certo é muito importante. Estamos aqui para orientá-lo durante o processo.

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Nossos Navegadores de pacientes estão aqui para apoiá-lo durante todo o processo de determinação se seu filho/sua filha pode se qualificar para o estudo STELLAR-1. Eles também ajudarão você a se conectar imediatamente a um centro de estudo.
A participação é totalmente voluntária e você pode optar por desistir a qualquer momento.
Suas informações são mantidas privadas

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Verificação rápida de elegibilidade

Responda a algumas perguntas breves sobre a saúde e o diagnóstico de seu filho/sua filha.

Solicitaremos apenas as informações médicas mínimas necessárias
Você receberá as próximas etapas claras com base em suas respostas

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Converse com seu navegador

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Eles explicarão os princípios básicos do estudo, responderão às suas perguntas iniciais e o guiarão nas próximas etapas
Se a sua conversa com o Navegador do paciente indicar que seu filho/sua filha pode se qualificar, ele o conectará a um centro de estudo
Será oferecido suporte no seu idioma, com intérpretes fornecidos, se necessário

Perguntas frequentes

Quanto tempo dura o estudo?

A duração total do estudo é de cerca de 5 anos. O estudo inclui duas partes: Parte 1 e Parte 2. A Parte 1 dura cerca de 2 anos, durante os quais seu filho/sua filha receberá duas doses do medicamento do estudo, salanersen. Cada dose é administrada com cerca de 12 meses de intervalo. A Parte 1 inclui um período de triagem, 10 visitas à clínica e até 3 consultas por telefone. Após concluir a Parte 1, seu filho/sua filha continuará para a Parte 2, durante a qual ele/ela receberá três doses adicionais de salanersen com intervalo de cerca de 12 meses, por cerca de 3 anos. Durante a Parte 2, haverá até 7 visitas à clínica e 12 consultas por telefone.
A equipe do estudo explicará todo o cronograma e responderá a quaisquer perguntas que você possa ter. A participação de seu filho/sua filha é totalmente voluntária e você pode desistir a qualquer momento.

Haverá algum reembolso e/ou suporte de viagem?

Sim. O reembolso de viagem está disponível para você e sua família para apoiar sua participação no estudo STELLAR-1. Não há custo para as famílias pelo medicamento do estudo, tratamentos relacionados ao estudo ou monitoramento.

O que devemos esperar durante o estudo?

Antes que seu filho/sua filha possa participar do estudo, há um processo de triagem com testes e verificações para confirmar a elegibilidade. Se elegível, seu filho/sua filha receberá duas doses do medicamento do estudo na Parte 1 e até mais três doses anuais na Parte 2.
Haverá visitas regulares à clínica para monitorar efeitos como habilidades motoras, crescimento, respiração e saúde geral. Algumas visitas podem exigir pernoite. Amostras de sangue, urina e líquido cefalorraquidiano também serão coletadas para garantir a segurança e entender como o medicamento do estudo funciona. Os participantes também serão submetidos a exames físicos e neurológicos, bem como eletrocardiogramas (ECGs).

Que tipo de tratamento meu filho/minha filha receberá durante o estudo?

Normalmente, seu filho/sua filha pode continuar consultando seus profissionais de saúde regulares enquanto participa do estudo.
Ao mesmo tempo, o estudo clínico oferece acesso a uma equipe de estudo dedicada que monitora cuidadosamente a saúde e o progresso de seu filho/sua filha. Esta equipe se concentra na condição que está sendo estudada e fornece todos os medicamentos e procedimentos relacionados ao estudo sem nenhum custo. O estudo não substitui o tratamento médico geral de seu filho/sua filha, mas acrescenta uma camada extra de suporte.

Que suporte ou tratamento de acompanhamento estará disponível após o término do estudo?

A equipe do estudo ajudará você a planejar as próximas etapas e compartilhará todas as informações de saúde relacionadas ao estudo com o médico regular de seu filho/sua filha para ajudar na continuidade do tratamento.

Encontre um centro de estudo perto de você

STELLAR-1 é um estudo global realizado em hospitais e clínicas em 18 países ao redor do mundo. Seu Navegador do paciente trabalhará com você para conectar-se ao site correto e responder a quaisquer perguntas sobre viagem ou logística.

Leia – Seu consentimento é necessário

Se você é o pai/mãe ou cuidador de uma criança com diagnóstico genético de atrofia muscular espinhal (AME), você está convidado a responder a perguntas de pré-triagem para determinar se seu filho/sua filha pode ser elegível para participar deste estudo clínico de AME.
A Biogen, o patrocinador deste estudo, é responsável pela proteção das informações pessoais de seu filho/sua filha. A Biogen contratou a myTomorrows (“myTomorrows”, “nós” ou “nos”) para dar suporte ao recrutamento para o estudo, coletando informações de pré-triagem para o estudo por meio deste site.
Com o seu consentimento, usaremos essas informações para avaliar a possível elegibilidade de seu filho/sua filha para o estudo.

As informações que podem identificar seu filho/sua filha não serão compartilhadas com a Biogen. Apenas dados com identificação removida serão compartilhados com a Biogen MA Inc.
Você pode retirar seu consentimento a qualquer momento e, após a retirada, excluiremos imediatamente os dados pessoais de seu filho/sua filha, exceto na medida necessária para cumprir com nossas obrigações legais. Se você tiver alguma dúvida, desejar retirar o consentimento ou exercer seus outros direitos de privacidade, entre em contato com myTomorrows em dataprotection@mytomorrows.com, pois a Biogen MA Inc. não receberá nenhuma informação que possa identificar você ou seu filho/sua filha diretamente. Para obter mais informações sobre a Política de Privacidade da Biogen, acesse https://www.biogen.com/privacy-center.html ou https://www.biogen.com/privacy-center/international-privacy.html.

Depois de responder às perguntas de pré-triagem, você terá a oportunidade de agendar uma ligação com um de nossos Navegadores do Paciente, que coletará informações adicionais sobre a saúde de seu filho/sua filha para avaliar a elegibilidade inicial para este estudo. Se potencialmente elegível, eles fornecerão mais informações e responderão a perguntas sobre possíveis locais de estudo, logística de viagem e preferências, se aplicável. Se descobrirmos que seu filho/sua filha pode ser elegível para este estudo e você confirmar seu interesse em participar, compartilharemos, com seu consentimento, as informações pessoais coletadas com um centro de estudo clínico. O centro entrará em contato com você para discutir as próximas etapas e responder a quaisquer perguntas que você possa ter. As informações de seu filho/sua filha também podem ser compartilhadas com outros fornecedores do patrocinador.

Mesmo que seu filho/sua filha não se qualifique para este estudo, é possível agendar uma ligação com um de nossos Navegadores do paciente para discutir outras opções que possam estar disponíveis para seu filho/sua filha.
Manteremos os dados de seu filho/sua filha por 2 anos para que possamos entrar em contato com você se outras opções se tornarem disponíveis para ele/ela durante esse período.