STELLAR-1

一项针对患有 SMA 儿童的临床研究

STELLAR-1 研究针对 6 周龄以下经基因检测确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA）但尚未出现症状（前症状期）的儿童。本研究评估一种名为 salanersen 的研究性药物。

重要提示：如希望孩子有机会参与此项研究，筛选理想情况下应在孩子满 4 周龄前完成。

开始资格筛选

关于 STELLAR-1 研究

评估一种针对 SMA 的研究性药物

STELLAR-1 研究评估 salanersen 对通过基因检测确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿的影响。

如您希望孩子参与 STELLAR-1 研究，他们必须符合以下条件：

年龄在 6 周龄以下
通过基因检测确诊为 SMA，且携带 2 或 3 个 SMN2 基因拷贝
接受研究药物前未出现任何 SMA 症状
未接受过任何其他 SMA 治疗

参加本研究还有其他要求，研究团队将向您解释。

SMA 的成因是什么？

SMA 是一种影响运动神经元的罕见遗传性疾病。这些神经元负责控制肌肉的运动。SMA 削弱或破坏运动神经元，导致肌肉耗竭。随着时间的推移，这可能导致运动、呼吸和吞咽问题。SMA 对每个人的影响各不相同——有些人可能会逐渐出现运动功能的变化，而另一些人则可能变化较快。

在大多数 SMA 患者中，称为存活运动神经元 1 (SMN1) 的基因的变化——通常称为基因突变或变异——会影响该基因的作用方式。因此，他们体内产生的 SMN 蛋白减少。另一种名为 SMN2 基因也可产生 SMN 蛋白，但通常无法自行产生足够的 SMN 蛋白来弥补 SMN1 基因的变化。

什么是 salanersen？

STELLAR-1 研究评估的研究药物名为 salanersen。

在 SMA 患者中，SMN1 基因的变化会降低体内 SMN 蛋白的总量。如果缺乏足够的这种蛋白质，运动神经元和肌肉将失去正常运作的能力。称为 SMN2 的类似基因可以帮助替代体内丢失的一些 SMN 蛋白。Salanersen 的设计目的是帮助 SMN2 基因产生更多 SMN 蛋白。

Salanersen 已在一项针对 6 个月至 12 岁参与者的 I 期临床研究中进行了测试。研究人员希望了解在症状出现前使用 salanersen 是否能改善 SMA 婴儿的预后。理想情况下，应在婴儿满 4 周前完成研究筛选。

无论您是否参加临床研究，都应尽快与您孩子的医生共同制定其护理方案。

参与流程

您并不孤单

以下是参与步骤

由于 STELLAR-1 研究针对 6 周龄以下儿童，时间极为关键。我们将全程为您提供指导。

1

提交您的信息

填写简短表格，以便我们为您联系患者导航员。

我们的患者导航员将在整个评估过程中为您提供支持，以确定您的孩子是否符合 STELLAR-1 研究资格。他们还会协助您尽快联系研究中心。
参与完全自愿，您可随时退出。
您的信息将受到严格保密。

2

快速资格检查

回答一些关于孩子健康及诊断的简短问题。

我们仅会收集必要的最少医疗信息。
您将根据回答获得下一步的明确指引。

3

与导航员沟通

预约一次免费的 30 分钟电话，与专属患者导航员交流。

他们将向您介绍研究的基本情况，解答您的初步疑问，并指导后续步骤。
如果通过交流判断孩子可能符合条件，导航员会协助您对接研究中心。
我们可根据您的语言需求提供支持，必要时将安排口译服务。

常见问题

研究持续多长时间？

整个研究约持续 5 年，分为两部分：第一部分与第二部分。第一部分约持续 2 年，在此期间，您的孩子将接受两次 salanersen 给药，每次间隔约 12 个月。第一部分包括筛选期、10 次研究中心访视及最多 3 次电话随访。完成第一部分后，您的孩子将进入第二部分，在接下来的约 3 年中再接受 3 次每隔 12 个月的给药。第二部分将包括最多 7 次门诊访视及 12 次电话随访。

研究团队将详细解释整个时间表并回答您的所有问题。孩子的参与完全自愿，您可随时退出。

是否提供差旅报销或交通支持？

是的。研究将为您和家人提供差旅报销，以支持参与 STELLAR-1 研究。家庭无需承担研究药物、研究相关医疗或监测费用。

研究期间我们可以预期什么？

在孩子正式入组前，将进行筛选以确认资格。如果符合条件，孩子将在第 1 部分接受两次药物给药，在第 2 部分最多接受三次年度给药。

将定期安排门诊访视，监测运动能力、生长、呼吸及整体健康状况。部分访视可能需过夜留院。还将采集血液、尿液及脑脊液样本，以确保安全性并了解研究药物作用机制。参与者还将接受体格检查、神经系统评估及心电图（ECG）检查。

研究期间孩子将获得怎样的护理？

您的孩子通常可以在参加研究期间继续接受其常规医疗服务提供者的诊治。

与此同时，临床研究将提供专门的研究团队，全程密切监测孩子的健康与进展。该团队专注于研究相关病情，所有研究药物及程序均免费提供。研究不会替代孩子的常规医疗，而是提供额外的支持。

研究结束后有哪些支持或随访？

研究团队将协助您规划后续步骤，并将研究相关的健康信息分享给孩子的常规医生，以保障持续护理。

查找离您最近的研究中心

STELLAR-1 是一项在全球 18 个国家/地区的医院与诊所开展的国际研究。

患者导航员将协助您对接合适的研究中心，并解答旅行及后勤方面的问题。

请查看下方地图中在中国可参与的研究中心位置：

请阅读——您需提供知情同意

如果您是已通过基因检测确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童的父母或照护者，欢迎您填写预筛选问卷，以确定您的孩子是否符合参与本 SMA 临床研究的条件。

本研究的申办方 Biogen 负责保护您孩子的个人信息。Biogen 委托 myTomorrows（以下简称 “myTomorrows”、“我们” 或 “我方”）通过本网站收集研究的预筛选信息，以协助研究招募。

经您同意后，我们将使用此信息评估您孩子是否可能符合研究参与条件。

可识别您孩子身份的信息不会与 Biogen 共享。仅去标识化的数据将提供给 Biogen MA Inc.。

您可随时撤回您的同意，在您撤回同意后，我们将立即删除您孩子的个人数据，但在法律要求我们保留的范围内除外。如有疑问、希望撤回同意或行使其他隐私权，请联系 myTomorrows，邮箱：dataprotection@mytomorrows.com，因为 Biogen MA Inc. 不会收到任何可直接识别您或您孩子身份的信息。如需了解 Biogen 隐私政策的更多信息，请访问 https://www.biogen.com/privacy-center.html 或 https://www.biogen.com/privacy-center/international-privacy.html。

在回答预筛选问题后，您将有机会与我们的患者导航员预约通话，他们将收集您孩子的健康相关补充信息，以评估其是否初步符合本研究的入选条件。如果符合初步资格，他们将向您提供进一步的信息，并回答有关研究中心位置、差旅安排及偏好的问题（如适用）。如果我们发现您的孩子可能符合参与条件，并且您确认愿意参与，我们将在您同意的前提下，将所收集的个人信息共享给临床研究中心。研究中心将与您联系，讨论下一步安排并解答您的任何疑问。您孩子的信息也可能会与申办方的其他服务供应商共享。

即使您的孩子未能符合本研究条件，您仍可预约与患者导航员通话，讨论其他可能适合您孩子的治疗或研究选项。

我们将保留您孩子的数据两年，以便在此期间如果出现新的适合研究，我们可与您取得联系。