STELLAR-1

એસએમએ ધરાવતા બાળકો માટે એક નૈદાનિક અભ્યાસ

STELLAR-1 અભ્યાસ 6 અઠવાડિયાથી ઓછી ઉંમરના બાળકો માટે છે જેમને આનુવંશિક રીતે સ્પાઇનલ મસ્ક્યુલર એટ્રોફી (SMA) હોવાનું નિદાન થયું છે પરંતુ હજુ સુધી લક્ષણો (પ્રીસિમ્પ્ટોમેટિક) દેખાતા નથી. તે Salanersen નામની તપાસાત્મક દવાનું મૂલ્યાંકન કરે છે.

મહત્વપૂર્ણ: તમારા બાળકને આ અભ્યાસમાં ભાગ લેવાની તક આપવા માટે, આદર્શ રીતે સ્ક્રીનીંગ તેઓ 4 અઠવાડિયાના થાય તે પહેલાં થવું જોઈએ.

પાત્રતા તપાસ શરૂ કર

STELLAR-1 અભ્યાસ વિશે

એસએમએ માટે તપાસાત્મક દવાનું મૂલ્યાંકન

STELLAR-1 અભ્યાસ આનુવંશિક પરીક્ષણ દ્વારા સ્પાઇનલ મસ્ક્યુલર એટ્રોફી (SMA) નું નિદાન થયેલા શિશુઓ પર Salanersen વાર્ષિકની અસરનું મૂલ્યાંકન કરી રહ્યો છે.

જો તમે તમારા બાળકને STELLAR-1 અભ્યાસમાં જોડાવવામાં રસ ધરાવો છો, તો તેઓ:

6 અઠવાડિયાથી ઓછી ઉંમરના હોવ જોઈએ
SMN2 જનીનની 2 અથવા 3 નકલો સાથે એસએમએ નું આનુવંશિક નિદાન થયેલ હોવું જોઈએ
અભ્યાસ દવા લેતા પહેલા એસએમએ ના કોઈ લક્ષણોનો અનુભવ થયો ન હોવો જોઈએ
એસએમએ માટે બીજી કોઈ સારવાર લીધી ન હોવી જોઈએ

અભ્યાસમાં જોડાવા માટે વધુ આવશ્યકતાઓ છે, જે અભ્યાસ ટીમ દ્વારા સમજાવવામાં આવશે.

એસએમએ શા માટે થાય છે?

એસએમએ એક દુર્લભ, આનુવંશિક રોગ છે જે મોટર ન્યુરોનને અસર કરે છે. આ ચેતાઓ છે જે સ્નાયુઓની ગતિવિધિને નિયંત્રિત કરે છે. એસએમએ મોટર ન્યુરોનને નબળા પાડે છે અથવા નાશ કરે છે, જેના કારણે સ્નાયુઓ નકામા થઈ જાય છે. સમય જતાં, આનાથી હલનચલન, શ્વાસ લેવા અને ગળી જવાની સમસ્યાઓ થાય છે. એસએમએ દરેક વ્યક્તિને અલગ રીતે અસર કરે છે––કેટલાક લોકો મોટર ફંક્શનમાં થતા ફેરફારો ધીમે ધીમે જોઈ શકે છે, જ્યારે અન્ય લોકો તેને વધુ ઝડપથી જોઈ શકે છે.

એસએમએ સાથે જીવતા મોટાભાગના લોકોમાં, સર્વાઇવલ મોટર ન્યુરોન 1 (SMN1) નામના જનીનમાં ફેરફાર - જેને ઘણીવાર જનીન પરિવર્તન અથવા પ્રકારો તરીકે ઓળખવામાં આવે છે - આ જનીન કેવી રીતે કાર્ય કરે છે તેના પર અસર કરે છે. પરિણામે, તેમના શરીરમાં SMN પ્રોટીન ઓછું ઉત્પન્ન થાય છે. બીજો એક SMN2 જનીન છે જે SMN પ્રોટીન ઉત્પન્ન કરે છે, પરંતુ તે સામાન્ય રીતે SMN1 જનીનમાં થતા ફેરફારોને સરભર કરવા માટે પોતાની જાતે પૂરતું SMN પ્રોટીન ઉત્પન્ન કરતું નથી.

Salanersen શું છે?

STELLAR-1 અભ્યાસમાં મૂલ્યાંકન કરવામાં આવી રહેલી અભ્યાસ દવાને Salanersen કહેવામાં આવે છે.

Salanersen વર્ષમાં એકવાર ઇન્ટ્રાથેકલ (intrathecal, IT) વહીવટ દ્વારા લમ્બર પંચર (lumbar puncture, LP) નામની પ્રક્રિયા દ્વારા આપવામાં આવે છે. આ એક પ્રમાણભૂત પ્રક્રિયા છે જેમાં કરોડરજ્જુની આસપાસના પ્રવાહીમાં દવા પહોંચાડવા માટે સોયનો ઉપયોગ કરવામાં આવે છે.

છ મહિનાથી 12 વર્ષની વયના સહભાગીઓ માટે ફેઝ 1 નૈદાનિક સંશોધન અભ્યાસમાં Salanersenનું પરીક્ષણ કરવામાં આવ્યું છે. . સંશોધકો એ જોવા માંગે છે કે લક્ષણો દેખાય તે પહેલાં Salanersen લેવાથી SMA ધરાવતા બાળકોમાં પરિણામો સુધરે છે કે નહીં. આદર્શરીતે, અભ્યાસ સ્ક્રીનીંગ તેઓ 4 અઠવાડિયાના થાય તે પહેલાં થવું જોઈએ.

તમે નૈદાનિક અભ્યાસમાં જોડાઓ કે ન જોડાઓ, તમારા બાળકના ડૉક્ટર સાથે શક્ય તેટલી વહેલી તકે તેમની સંભાળ યોજના વિશે વાત કરવી મહત્વપૂર્ણ છે.

તે કેવી રીતે કાર્ય કરે છે

તમે એકલા નથી

શરૂઆત કેવી રીતે કરવી તે અહીં છે

STELLAR-1 અભ્યાસ 6 અઠવાડિયાથી ઓછી ઉંમરના બાળકો માટે હોવાથી, સમય ખૂબ જ મહત્વપૂર્ણ છે. અમે તમને પ્રક્રિયામાં માર્ગદર્શન આપવા માટે અહીં છીએ.

1

તમારી વિગતો શેર કર

એક નાનું ફોર્મ ભરો જેથી અમે તમને પેશન્ટ નેવિગેટર સાથે જોડી શકીએ.

તમારા બાળક STELLAR-1 અભ્યાસ માટે પાત્ર ઠરી શકે છે કે નહીં તે નક્કી કરવાની સમગ્ર પ્રક્રિયામાં અમારા પેશન્ટ નેવિગેટર્સ તમને ટેકો આપવા માટે અહીં છે. તેઓ તમને અભ્યાસ સ્થળ સાથે તાત્કાલિક જોડવામાં પણ મદદ કરશે.
સહભાગિતા સંપૂર્ણપણે સ્વૈચ્છિક છે, અને તમે કોઈપણ સમયે પાછી ખેંચી લેવાનું પસંદ કરી શકો છો.
તમારી માહિતી ખાનગી રાખવામાં આવે છે

2

ઝડપી પાત્રતા તપાસ

તમારા બાળકના સ્વાસ્થ્ય અને નિદાન વિશે થોડા ટૂંકા પ્રશ્નોના જવાબ આપો.

અમે ફક્ત જરૂરી ન્યૂનતમ તબીબી માહિતી જ માંગીશું
તમારા પ્રતિભાવોના આધારે તમને સ્પષ્ટ આગળના પગલાં પ્રાપ્ત થશે

3

તમારા નેવિગેટર સાથે વાત કર

સમર્પિત પેશન્ટ નેવિગેટર સાથે 30-મિનિટનો મફત કૉલ બુક કરો.

તેઓ અભ્યાસની મૂળભૂત બાબતો સમજાવશે, તમારા જવાબ આપશેશરૂઆતના પ્રશ્નો, અને આગળના પગલાંઓ માટે માર્ગદર્શન આપશે
જો પેશન્ટ નેવિગેટર સાથેની તમારી વાતચીત સૂચવે છે કે તમારું બાળક પાત્ર બની શકે છે, તો તેઓ તમને અભ્યાસ સ્થળ સાથે જોડશે
તમારી ભાષામાં સહાય આપવામાં આવશે, જો જરૂર પડે તો દુભાષિયા પણ આપવામાં આવશે

વારંવાર પૂછાતા પ્રશ્નો

અભ્યાસ કેટલો સમય ચાલે છે?

કુલ અભ્યાસ સમયગાળો લગભગ 5 વર્ષનો છે. આ અભ્યાસમાં બે ભાગોનો સમાવેશ થાય છે: ભાગ 1 અને ભાગ 2. ભાગ 1 લગભગ 2 વર્ષ ચાલે છે, જે દરમિયાન તમારા બાળકને અભ્યાસ દવા, Salanersenના બે ડોઝ મળશે. દરેક ડોઝ લગભગ 12 મહિનાના અંતરે આપવામાં આવે છે. ભાગ 1 માં સ્ક્રીનીંગ સમયગાળો, 10 ક્લિનિક મુલાકાતો અને 3 ફોન ચેક-ઇનનો સમાવેશ થાય છે. ભાગ 1 પૂર્ણ કર્યા પછી, તમારું બાળક ભાગ 2 ચાલુ રાખશે, જે દરમિયાન તમારા બાળકને લગભગ 12 મહિનાના અંતરે, લગભગ 3 વર્ષ સુધી, salanersen ના ત્રણ વધારાના ડોઝ મળશે. ભાગ 2 દરમિયાન, 7 ક્લિનિક મુલાકાતો અને 12 ફોન ચેક-ઇન થશે.

અભ્યાસ ટીમ તમને સંપૂર્ણ સમયરેખા બતાવશે અને તમારા કોઈપણ પ્રશ્નોના જવાબ આપશે. તમારા બાળકની સહભાગિતા સંપૂર્ણપણે સ્વૈચ્છિક છે, અને તમે ગમે ત્યારે પાછી ખેંચી શકો છો.

શું કોઈ વળતર અને/અથવા મુસાફરી સહાય મળશે?

હા. STELLAR-1 અભ્યાસમાં તમારી સહભાગિતાને ટેકો આપવા માટે તમારા અને તમારા પરિવાર માટે મુસાફરી વળતર ઉપલબ્ધ છે. અભ્યાસ દવા, અભ્યાસ સંબંધિત સંભાળ, અથવા દેખરેખ માટે પરિવારોને કોઈ ખર્ચ થતો નથી.

અભ્યાસ દરમિયાન આપણે શું અપેક્ષા રાખવી જોઈએ?

તમારું બાળક અભ્યાસમાં જોડાય તે પહેલાં, પાત્રતાની પુષ્ટિ કરવા માટે પરીક્ષણો અને તપાસો સાથે સ્ક્રીનીંગ પ્રક્રિયા હોય છે. જો પાત્ર હોય, તો તમારા બાળકને ભાગ 1 માં અભ્યાસ દવાના બે ડોઝ અને ભાગ 2 માં વાર્ષિક ત્રણ વધુ ડોઝ પ્રાપ્ત થશે.

મોટર કૌશલ્ય, વૃદ્ધિ, શ્વાસોચ્છવાસ અને એકંદર સ્વાસ્થ્ય જેવી અસરોનું નિરીક્ષણ કરવા માટે નિયમિત ક્લિનિક મુલાકાતો લેવામાં આવશે. કેટલીક મુલાકાતો માટે રાત્રિ રોકાણની જરૂર પડી શકે છે. સલામતી સુનિશ્ચિત કરવા અને અભ્યાસ દવા કેવી રીતે કાર્ય કરે છે તે સમજવા માટે લોહી, પેશાબ અને કરોડરજ્જુના પ્રવાહીના નમૂનાઓ પણ એકત્રિત કરવામાં આવશે. સહભાગીઓ શારીરિક અને ન્યુરોલોજીકલ પરીક્ષાઓ તેમજ ઇલેક્ટ્રોકાર્ડિયોગ્રામ (ECG) પણ કરાવશે.

અભ્યાસ દરમિયાન મારા બાળકને કેવા પ્રકારની સંભાળ મળશે?

અભ્યાસમાં ભાગ લેતી વખતે તમારું બાળક સામાન્ય રીતે તેમના નિયમિત આરોગ્યસંભાળ પ્રદાતાઓને મળવાનું ચાલુ રાખી શકે છે.

તે જ સમયે, નૈદાનિક અભ્યાસ એક સમર્પિત અભ્યાસ ટીમની ઍક્સેસ પ્રદાન કરે છે જે તમારા બાળકના સ્વાસ્થ્ય અને પ્રગતિનું કાળજીપૂર્વક નિરીક્ષણ કરે છે. આ ટીમ અભ્યાસ હેઠળની સ્થિતિ પર ધ્યાન કેન્દ્રિત કરે છે અને અભ્યાસ સંબંધિત બધી દવાઓ અને પ્રક્રિયાઓ મફતમાં પૂરી પાડે છે. આ અભ્યાસ તમારા બાળકની એકંદર તબીબી સંભાળને બદલતો નથી પરંતુ સહાયનો વધારાનો સ્તર ઉમેરે છે.

અભ્યાસ પૂર્ણ થયા પછી કઈ સહાય અથવા અનુવર્તી સંભાળ ઉપલબ્ધ છે?

અભ્યાસ ટીમ તમને આગળના પગલાંનું આયોજન કરવામાં મદદ કરશે અને સંભાળ ચાલુ રાખવામાં મદદ કરવા માટે તમારા બાળકના નિયમિત ડૉક્ટર સાથે અભ્યાસ સંબંધિત બધી આરોગ્ય માહિતી શેર કરશે.

તમારી નજીક એક અભ્યાસ સ્થળ શોધો

STELLAR-1 એ એક વૈશ્વિક અભ્યાસ છે જે વિશ્વભરના 18 દેશોની હોસ્પિટલો અને ક્લિનિક્સમાં ચાલી રહ્યો છે.
તમારા પેશન્ટ નેવિગેટર તમારી સાથે યોગ્ય સાઇટ સાથે જોડાવા અને મુસાફરી અથવા લોજિસ્ટિક્સ વિશેના કોઈપણ પ્રશ્નોના જવાબ આપવા માટે કામ કરશે.
નીચેના નકશા પર ભારત માં ઉપલબ્ધ અભ્યાસ સ્થળો જુઓ:

કૃપા કરીને વાંચો - તમારી સંમતિ જરૂરી છે

જો તમે આનુવંશિક રીતે નિદાન થયેલ સ્પાઇનલ મસ્ક્યુલર એટ્રોફી (SMA) ધરાવતા બાળકના માતાપિતા અથવા સંભાળ રાખનાર છો, તો તમારું બાળક આ SMA નૈદાનિક અભ્યાસમાં ભાગ લેવા માટે પાત્ર છે કે નહીં તે નક્કી કરવા માટે તમને પૂર્વ-તપાસ પ્રશ્નો પૂર્ણ કરવા માટે આમંત્રિત કરવામાં આવે છે.

આ અભ્યાસના પ્રાયોજક, બાયોજેન, તમારા બાળકની વ્યક્તિગત માહિતીના રક્ષણ માટે જવાબદાર છે. બાયોજેને આ વેબસાઇટ દ્વારા અભ્યાસ માટે પૂર્વ-તપાસ માહિતી એકત્રિત કરીને અભ્યાસ માટે અભ્યાસ ભરતીને ટેકો આપવા માટે myTomorrows (“myTomorrows”, “અમે” અથવા “આપણે”) ને રોક્યા છે.

તમારી સંમતિથી, અમે આ માહિતીનો ઉપયોગ તમારા બાળકની અભ્યાસ માટે સંભવિત યોગ્યતાનું મૂલ્યાંકન કરવા માટે કરીશું.

તમારા બાળકને ઓળખી શકે તેવી માહિતી Biogen સાથે શેર કરવામાં આવશે નહીં. Biogen MA ઇન્ક સાથે ફક્ત ઓળખ ન કરાયેલ ડેટા જ શેર કરવામાં આવશે.

તમે કોઈપણ સમયે તમારી સંમતિ પાછી ખેંચી શકો છો અને તમારી સંમતિ પાછી ખેંચી લીધા પછી અમે તમારા બાળકનો વ્યક્તિગત ડેટા તાત્કાલિક કાઢી નાખીશું, સિવાય કે અમારી કાનૂની જવાબદારીઓનું પાલન કરવા માટે જરૂરી હદ સુધી. જો તમને કોઈ પ્રશ્ન હોય, સંમતિ પાછી ખેંચવા માંગતા હો, અથવા તમારા અન્ય ગોપનીયતા અધિકારોનો ઉપયોગ કરવા માંગતા હો, તો કૃપા કરીને myTomorrows પર સંપર્ક કરો dataprotection@mytomorrows.com કારણ કે Biogen MA Inc. એવી કોઈ માહિતી પ્રાપ્ત કરશે નહીં જે તમને અથવા તમારા બાળકને સીધી ઓળખી શકે. Biogen ગોપનીયતા નીતિ વિશે વધુ માહિતી માટે, કૃપા કરીને મુલાકાત લો https://www.biogen.com/privacy-center.html અથવા https://www.biogen.com/privacy-center/international-privacy.html.

પ્રી-સ્ક્રીનર પ્રશ્નોના જવાબ આપ્યા પછી, તમને અમારા પેશન્ટ નેવિગેટર્સમાંથી એક સાથે કૉલ શેડ્યૂલ કરવાની તક મળશે, જે આ અભ્યાસ માટે પ્રારંભિક યોગ્યતાનું મૂલ્યાંકન કરવા માટે તમારા બાળકના સ્વાસ્થ્ય વિશે વધારાની માહિતી એકત્રિત કરશે. જો સંભવિત રીતે પાત્ર છો, તો તેઓ તમને વધુ માહિતી પ્રદાન કરશે અને શક્ય સ્થળ સ્થાનો, મુસાફરી લોજિસ્ટિક્સ અને પસંદગીઓ વિશેના પ્રશ્નોના જવાબ આપશે, જો લાગુ પડતું હોય તો. જો અમને લાગે કે તમારું બાળક આ અભ્યાસ માટે પાત્ર હોઈ શકે છે, અને તમે ભાગ લેવામાં તમારી રુચિની પુષ્ટિ કરો છો, તો અમે તમારી સંમતિથી, એકત્રિત કરેલી વ્યક્તિગત માહિતી નૈદાનિક અભ્યાસ સ્થળ સાથે શેર કરીશું. આ સાઇટ આગળના પગલાંની ચર્ચા કરવા અને તમારા કોઈપણ પ્રશ્નોના જવાબ આપવા માટે તમારો સંપર્ક કરશે. તમારા બાળકની માહિતી પ્રાયોજકના અન્ય વિક્રેતાઓ સાથે પણ શેર કરી શકાય છે.

જો તમારું બાળક આ અભ્યાસ માટે પાત્ર ન હોય તો પણ, તમારા બાળક માટે ઉપલબ્ધ અન્ય વિકલ્પોની ચર્ચા કરવા માટે અમારા પેશન્ટ નેવિગેટર્સમાંથી એક સાથે કૉલ કરવાનું શેડ્યૂલ કરવું શક્ય છે.

અમે તમારા બાળકનો ડેટા 2 વર્ષ સુધી જાળવી રાખીશું જેથી જો આ સમયગાળા દરમિયાન તમારા બાળક માટે અન્ય વિકલ્પો ઉપલબ્ધ થાય તો અમે તમારો સંપર્ક કરી શકીએ.