STELLAR-1

एसएमए असलेल्या मुलांसाठी एक चिकित्सालयीन अभ्यास

STELLAR-1 अभ्यास हा 6 आठवड्यांपेक्षा कमी वयाच्या मुलांसाठी आहे ज्यांना अनुवांशिकरित्या स्पायनल मस्क्युलर अ‍ॅट्रोफी (एसएमए) असल्याचे निदान झाले आहे परंतु अद्याप लक्षणे दिसत नाहीत (लक्षणपूर्व). ते सॅलेनरसेन नावाच्या एका अन्वेषणात्मक औषधाचे मूल्यांकन करते.

महत्वाचे: तुमच्या मुलाला या अभ्यासात भाग घेण्याची संधी देण्यासाठी, छाननी आदर्शपणे ते 4 आठवड्यांचे होण्यापूर्वीच केली पाहिजे.

पात्रता तपासणी सुरू करा

STELLAR-1 अभ्यासाबद्दल

एसएमएसाठी अन्वेषणात्मक औषधाचे मूल्यमापन करणे

STELLAR-1 अभ्यास अनुवांशिक चाचणीद्वारे स्पायनल मस्क्युलर अ‍ॅट्रोफी (एसएमए) चे निदान झालेल्या अर्भकांवर सॅलेनरसेन च्या परिणामाचे मूल्यांकन करत आहे.

जर तुम्हाला तुमच्या मुलाला STELLAR-1 अभ्यासात सामील करून घ्यायची इच्छा असेल, तर त्यांच्यासाठी हे असले पाहिजे:

6 आठवड्यांपेक्षा कमी वयाचे असावे
एसएमएन2 जनुकाच्या 2 किंवा 3 प्रतींसह एसएमए चे अनुवांशिक निदान झालेले असावे
अभ्यास औषध घेण्यापूर्वी एसएमए ची कोणतीही लक्षणे अनुभवली नसावीत
एसएमएसाठी इतर कोणताही उपचार घेतलेला नसावा.

अभ्यासात सामील होण्यासाठी आणखी काही आवश्यकता आहेत, ज्या अभ्यास पथकाद्वारे स्पष्ट केल्या जातील

एसएमए कशामुळे होतो?

एसएमए हा एक दुर्मिळ, अनुवांशिक आजार आहे जो मोटर न्यूरॉन्सवर परिणाम करतो. या स्नायूंच्या हालचाली नियंत्रित करणार्‍या नसा असतात. एसएमए मोटर न्यूरॉन्सना कमकुवत करतो किंवा नष्ट करतो, ज्यामुळे स्नायू निष्क्रिय होतात. कालांतराने, यामुळे हालचाल, श्वास घेणे आणि गिळण्यात समस्या उद्भवू शकतात. एसएमए प्रत्येक व्यक्तीवर वेगवेगळ्या प्रकारे परिणाम करते–– काहींना मोटर फंक्शनमध्ये होणारे बदल हळूहळू लक्षात येऊ शकतात, तर काहींना ते लवकर दिसून येतात.

एसएमए सोबत राहणाऱ्या बहुतेक लोकांमध्ये, सर्व्हायव्हल मोटर न्यूरॉन 1 (एसएमएन1) नावाच्या जनुकातील बदल – ज्याला बहुतेकदा जनुक उत्परिवर्तन किंवा रूपे म्हणतात – हे जनुक कसे कार्य करते यावर परिणाम करतात. परिणामी, त्यांच्या शरीरात कमी एसएमएन प्रथिने तयार होतात. आणखी एक एसएमएन2 जनुक आहे जो एसएमएन प्रथिने तयार करतो, परंतु तो सहसा एसएमएन1 जनुकातील बदलांची भरपाई करण्यासाठी स्वतःहून पुरेसे एसएमएन प्रथिने तयार करत नाही.

सॅलेनरसेन काय आहे?

STELLAR-1 अभ्यासात मूल्यमापन केले जाणार्‍या अभ्यास औषधाला सॅलेनरसेन असे म्हणतात.

एसएमए असलेल्या लोकांमध्ये, एसएमएन1 जनुकातील बदलांमुळे शरीरातील एसएमएन प्रथिनांचे एकूण प्रमाण कमी होते. या प्रथिनेशिवाय, मोटर न्यूरॉन्स आणि स्नायू योग्यरित्या कार्य करण्याची क्षमता गमावतात. एसएमएन2 नावाचा एक समान जनुक शरीरातील काही हरवलेल्या एसएमएन प्रथिनांची जागा घेण्यास मदत करू शकतो. सॅलेनरसेन हे एसएमएन2 जनुकाला अधिक एसएमएन प्रथिने तयार करण्यास मदत करण्यासाठी डिझाइन केलेले आहे.

सहा महिने ते 12 वर्षे वयोगटातील सहभागींसाठी टप्पा 1 च्या चिकित्सालयीन संशोधन अभ्यासात सॅलेनरसेनची चाचणी घेण्यात आली आहे. . लक्षणे दिसण्यापूर्वी सॅलेनरसेन घेतल्याने एसएमए असलेल्या बाळांमध्ये परिणाम सुधारतात का हे संशोधकांना पहायचे आहे. आदर्शपणे, अभ्यास छाननी ते 4 आठवड्यांचे होण्यापूर्वीच झाली पाहिजे.

तुम्ही चिकित्सालयीन अभ्यासात सामील व्हाल की नाही याची पर्वा न करता, तुमच्या मुलाच्या काळजी योजनेबद्दल शक्य तितक्या लवकर त्यांच्या डॉक्टरांसोबत काम करणे महत्त्वाचे आहे.

ते कसे कार्य करत

तुम्ही एकटे नाही आहात

सुरुवात कशी करायची ते येथे आहे

STELLAR-1 अभ्यास 6 आठवड्यांपेक्षा कमी वयाच्या मुलांसाठी असल्याने, वेळ खूप महत्वाची आहे. तुम्हाला प्रक्रियेत मार्गदर्शन करण्यासाठी आम्ही येथे आहोत.

1

तुमचे तपशील शेअर करा

एक छोटे प्रपत्र भरा जेणेकरून आम्ही तुम्हाला पेशंट नेव्हिगेटरशी जोडू शकू.

तुमचे मूल STELLAR-1 अभ्यासासाठी पात्र ठरू शकते की नाही हे ठरवण्याच्या प्रक्रियेत आमचे पेशंट नेव्हिगेटर्स तुम्हाला मदत करण्यासाठी येथे आहेत. ते तुम्हाला अभ्यास केंद्राशी त्वरित जोडण्यास देखील मदत करतील.
सहभाग पूर्णपणे ऐच्छिक आहे आणि तुम्ही कधीही माघार घेण्याचा पर्याय निवडू शकता.
तुमची माहिती खाजगी ठेवली जाते

2

जलद पात्रता तपासणी

तुमच्या मुलाच्या आरोग्याबद्दल आणि निदानाबद्दल काही संक्षिप्त प्रश्नांची उत्तरे द्या.

आम्ही फक्त आवश्यक असलेली किमान वैद्यकीय माहिती विचारू
तुमच्या प्रतिसादांवर आधारित तुम्हाला पुढील चरणे स्पष्टपणे मिळतील

3

ुमच्या नेव्हिगेटरशी बोला.

समर्पित पेशंट नेव्हिगेटरसह 30 मिनिटांचा मोफत कॉल बुक करा.

ते अभ्यासाच्या मूलभूत गोष्टी स्पष्ट करतील, तुमच्या सुरुवातीच्या प्रश्नांची उत्तरे देतील, आणि पुढील चरणांमध्ये तुम्हाला मार्गदर्शन करतील
जर पेशंट नेव्हिगेटरशी झालेल्या तुमच्या संभाषणातून असे दिसून आले की तुमचे मूल पात्र ठरू शकते, तर ते तुम्हाला अभ्यास केंद्राशी जोडतील
तुमच्या भाषेत मदत दिली जाईल, गरज पडल्यास दुभाषी देखील उपलब्ध करून दिले जातील

वारंवार विचारले जाणारे प्रश्न

अभ्यास किती काळ आहे?

एकूण अभ्यास कालावधी सुमारे 5 वर्षे आहे. अभ्यासात दोन भाग आहेत: भाग 1 आणि भाग 2. भाग 1 सुमारे 2 वर्षे चालतो, ज्या दरम्यान तुमच्या मुलाला सॅलेनरसेन या अभ्यास औषधाचे दोन डोस मिळतील. प्रत्येक डोस सुमारे 12 महिन्यांच्या अंतराने दिला जातो. भाग 1 मध्ये छाननी कालावधी, 10 चिकित्सालय भेटी आणि 3 फोन चेक-इन समाविष्ट आहेत. भाग 1 पूर्ण केल्यानंतर, तुमचे मूल भाग 2 मध्ये पुढे जाईल, ज्या दरम्यान तुमच्या मुलाला सुमारे 12 महिन्यांच्या अंतराने, सुमारे 3 वर्षांसाठी, सॅलेनरसेन चे तीन अतिरिक्त डोस मिळतील. भाग 2 दरम्यान, 7 पर्यंत चिकित्सालय भेटी आणि 12 फोन चेक-इन असतील.

अभ्यास पथक तुम्हाला संपूर्ण वेळापत्रकात मार्गदर्शन करेल आणि तुमचे कोणतेही प्रश्न असतील तर त्यांची उत्तरे देईल. तुमच्या मुलाचा सहभाग पूर्णपणे ऐच्छिक आहे आणि तुम्ही कधीही माघार घेऊ शकता.

काही परतफेड आणि/किंवा प्रवास सहाय्य मिळेल का?

होय. STELLAR-1 अभ्यासात तुमच्या सहभागाला पाठिंबा देण्यासाठी तुम्हाला आणि तुमच्या कुटुंबाला प्रवास खर्चाची परतफेड उपलब्ध आहे. अभ्यास औषध, अभ्यासाशी संबंधित काळजी किंवा देखरेख यासाठी कुटुंबांना कोणताही खर्च येत नाही.

अभ्यासादरम्यान आम्ही काय अपेक्षा करावी?

तुमचे मूल अभ्यासात सामील होण्यापूर्वी, पात्रतेची पुष्टी करण्यासाठी चाचण्या आणि तपासण्यांसह एक छाननी प्रक्रिया असते. पात्र असल्यास, तुमच्या मुलाला भाग 1 मध्ये अभ्यास औषधाचे दोन डोस आणि भाग 2 मध्ये आणखी तीन वार्षिक डोस मिळतील.

मोटर कौशल्ये, वाढ, श्वासोच्छवास आणि एकूण आरोग्य यासारख्या परिणामांचे निरीक्षण करण्यासाठी नियमित चिकित्सालय भेटी असतील. काही भेटींसाठी रात्रीचा मुक्काम करावा लागू शकतो. सुरक्षितता सुनिश्चित करण्यासाठी आणि अभ्यास औषध कसे कार्य करते हे समजून घेण्यासाठी रक्त, मूत्र आणि पाठीच्या कण्यातील द्रवाचे नमुने देखील गोळा केले जातील. सहभागींच्या शारीरिक आणि न्यूरोलॉजिकल चाचण्या तसेच इलेक्ट्रोकार्डियोग्राम (ईसीजी) देखील केले जातील.

अभ्यासादरम्यान माझ्या मुलाला कोणत्या प्रकारची काळजी मिळेल?

अभ्यासात सहभागी होताना तुमचे मूल सहसा त्यांच्या नियमित आरोग्य सेवा प्रदात्यांकडे जाणे सुरू ठेवू शकते.

त्याच वेळी, चिकित्सालयीन अभ्यासात एका समर्पित अभ्यास पथकाची सुविधा उपलब्ध आहे जी तुमच्या मुलाच्या आरोग्याचे आणि प्रगतीचे काळजीपूर्वक निरीक्षण करते. हे पथक अभ्यासली जात असलेल्या स्थितीवर लक्ष केंद्रित करते आणि अभ्यासाशी संबंधित सर्व औषधे आणि प्रक्रिया विनामूल्य प्रदान करते. हा अभ्यास तुमच्या मुलाच्या एकूण वैद्यकीय सेवेची जागा घेत नाही तर मदतीचा एक अतिरिक्त स्तर जोडतो.

अभ्यास संपल्यानंतर कोणती मदत किंवा पुढील काळजी उपलब्ध आहे?

अभ्यास पथक तुम्हाला पुढील चरणांचे नियोजन करण्यास मदत करेल आणि काळजी सुरू ठेवण्यासाठी तुमच्या मुलाच्या नियमित डॉक्टरांसोबत अभ्यासाशी संबंधित सर्व आरोग्य माहिती शेअर करेल.

तुमच्या जवळील अभ्यास केंद्र शोधा

STELLAR-1 हा एक जागतिक अभ्यास आहे जो जगभरातील 18 देशांमधील हॉस्पिटल्स आणि चिकित्सालयामध्ये चालवला जातो.

तुमचा पेशंट नेव्हिगेटर तुमच्यासोबत योग्य केंद्राशी कनेक्ट होण्यासाठी आणि प्रवास किंवा लॉजिस्टिक्सबद्दलच्या कोणत्याही प्रश्नांची उत्तरे देण्यासाठी काम करेल.

खालील नकाशावर भारत मधील उपलब्ध अभ्यास केंद्रे पहा:

कृपया वाचा - तुमची संमती आवश्यक आहे

जर तुम्ही अनुवांशिकरित्या निदान झालेल्या स्पायनल मस्क्युलर अ‍ॅट्रोफी (एसएमए) असलेल्या मुलाचे पालक किंवा काळजीवाहक असाल, तर तुमचे मूल या एसएमए चिकित्सालयीन अभ्यासात सहभागी होण्यास पात्र आहे की नाही हे निश्चित करण्यासाठी तुम्हाला छाननीपूर्व प्रश्न पूर्ण करण्यासाठी आमंत्रित केले आहे.

या अभ्यासाचे प्रायोजक बायोजेन तुमच्या मुलाच्या वैयक्तिक माहितीच्या संरक्षणाची जबाबदारी घेते. बायोजेन ने या वेबसाइटद्वारे अभ्यासासाठी पूर्व-छाननी माहिती गोळा करून अभ्यासासाठी चिकित्सालयीन चाचणी भरतीमध्ये मदत करण्यासाठी मायटुमॉरोज (“मायटुमॉरोज”, “आम्ही” किंवा “आम्हाला”) ला नियुक्त केले आहे.

तुमच्या संमतीने, आम्ही या माहितीचा वापर अभ्यासासाठी तुमच्या मुलाच्या संभाव्य पात्रतेचे मूल्यमापन करण्यासाठी करू.

तुमच्या मुलाला ओळखू शकणारी माहिती Biogen सोबत शेअर केली जाणार नाही. बायोजेन एमए आयएनसी. सोबत फक्त ओळख काढून टाकलेला डेटा शेअर केला जाईल.

तुम्ही तुमची संमती कधीही मागे घेऊ शकता आणि तुमची संमती मागे घेतल्यावर आम्ही तुमच्या मुलाचा वैयक्तिक डेटा त्वरित हटवू, आमच्या कायदेशीर जबाबदाऱ्यांचे पालन करण्यासाठी आवश्यक असलेल्या मर्यादेशिवाय. जर तुम्हाला काही प्रश्न असतील, संमती मागे घ्यायची असेल किंवा तुमचे इतर गोपनीयता अधिकार वापरायचे असतील, तर कृपया मायटुमॉरोज शी dataprotection@mytomorrows.com वर संपर्क साधा कारण बायोजेन एमए आयएनसी. ला तुमची किंवा तुमच्या मुलाची थेट ओळख पटवणारी कोणतीही माहिती मिळणार नाही. बायोजेन गुप्तता धोरणाबद्दल अधिक माहितीसाठी, कृपया भेट द्या https://www.biogen.com/privacy-center.html किंवा https://www.biogen.com/privacy-center/international-privacy.html.

छाननीपूर्व प्रश्नांची उत्तरे दिल्यानंतर, तुम्हाला आमच्या पेशंट नेव्हिगेटर्सपैकी एकाशी कॉल शेड्यूल करण्याची संधी मिळेल, जो या अभ्यासासाठी प्रारंभिक पात्रतेचे मूल्यांकन करण्यासाठी तुमच्या मुलाच्या आरोग्याबद्दल अतिरिक्त माहिती गोळा करेल. संभाव्यतः पात्र असल्यास, ते तुम्हाला अधिक माहिती देतील आणि शक्य असल्यास, संभाव्य केंद्राची ठिकाणे, प्रवासाचे लॉजिस्टिक्स आणि प्राधान्ये याबद्दलच्या प्रश्नांची उत्तरे देतील. जर आम्हाला असे आढळले की तुमचे मूल या अभ्यासासाठी पात्र असू शकते, आणि तुम्ही तुमचे सहभागी होण्यामधील स्वारस्याची पुष्टी केली, तर आम्ही, तुमच्या संमतीने, गोळा केलेली वैयक्तिक माहिती चिकित्सालयीन चाचणी केंद्रासह सामायिक करू. पुढील चरणांबाबत चर्चा करण्यासाठी आणि तुमचे कोणतेही प्रश्न असल्यास त्यांची उत्तरे देण्यासाठी केंद्र तुमच्याशी संपर्क साधेल. तुमच्या मुलाची माहिती प्रायोजकाच्या इतर विक्रेत्यांसोबत देखील शेअर केली जाऊ शकते.

जरी तुमचे मूल या अभ्यासासाठी पात्र नसले तरीही, तुमच्या मुलाला उपलब्ध असलेल्या इतर पर्यायांवर चर्चा करण्यासाठी आमच्या पेशंट नेव्हिगेटरपैकी एकाशी कॉल शेड्यूल करणे शक्य आहे.

तुमच्या मुलाचा डेटा आम्ही 2 वर्षांसाठी राखून ठेवू जेणेकरून या कालावधीत तुमच्या मुलाला इतर पर्याय उपलब्ध झाल्यास आम्ही तुमच्याशी संपर्क साधू शकू.