स्टेलर-1

एसएमए वाले बच्चों के लिए एक नैदानिक अध्ययन

स्टेलर-1 अध्ययन 6 सप्ताह से कम उम्र के उन बच्चों के लिए है जिनमें आनुवंशिक रूप से स्पाइनल मस्कुलर एट्रॉफी (एसएमए) का निदान किया गया है, लेकिन अभी लक्षण नहीं दिख रहे हैं (प्रीसिम्प्टोमैटिक)। यह सैलानर्सेन नामक एक अन्वेषणात्मक दवा का मूल्यांकन करता है।

महत्वपूर्ण: आपके बच्चे को इस अध्ययन में भाग लेने का अवसर देने के लिए, स्क्रीनिंग आदर्श रूप से उसके 4 सप्ताह के होने से पहले होनी चाहिए।

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स्टेलर-1 अध्ययन के बारे में

के लिए एक अन्वेषणात्मक दवा का मूल्यांकन करना

स्टेलर-1 अध्ययन आनुवंशिक परीक्षण के माध्यम से स्पाइनल मस्कुलर एट्रॉफी (एसएमए ) से पीड़ित शिशुओं पर सैलानर्सेन के प्रभाव का मूल्यांकन कर रहा है।

यदि आप अपने बच्चे को स्टेलर-1 अध्ययन में शामिल करने में रुचि रखते हैं, तो:

उनकी उम्र 6 सप्ताह से कम हो
उनका एसएमए का आनुवंशिक निदान होना चाहिए, जिसमें एसएमएन2 जीन की 2 या 3 प्रतियां हों
अध्ययन दवा प्राप्त करने से पहले एसएमए के किसी भी लक्षण का अनुभव नहीं किया है
एसएमए के लिए कोई अन्य उपचार प्राप्त नहीं किया है

अध्ययन में शामिल होने के लिए और अधिक आवश्यकताएं हैं, जिन्हें अध्ययन टीम द्वारा समझाया जाएगा।

एसएमए के होने का क्या कारण है?

एसएमए एक दुर्लभ, आनुवंशिक बीमारी है जो मोटर न्यूरॉन्स को प्रभावित करती है। ये वे तंत्रिकाएं हैं जो मांसपेशियों की गतिविधि को नियंत्रित करती हैं। एसएमए मोटर न्यूरॉन्स को कमजोर या नष्ट कर देता है, जिससे मांसपेशियाँ बेकार हो जाती हैं। समय के साथ, इससे हिलने-डुलने, सांस लेने और निगलने में समस्या हो सकती है। एसएमए प्रत्येक व्यक्ति को अलग तरह से प्रभावित करता है–––कुछ लोगों को मोटर फ़ंक्शन में धीरे-धीरे बदलाव दिखाई दे सकते हैं, जबकि अन्य उन्हें अधिक तेज़ी से देख सकते हैं।

एसएमए के साथ रहने वाले अधिकांश लोगों में, सर्वाइवल मोटर न्यूरॉन 1 (एसएमएन1) नामक जीन में परिवर्तन - जिसे अक्सर जीन म्यूटेशन या वेरिएंट कहा जाता है - इस जीन के काम करने के तरीके को प्रभावित करता है। परिणामस्वरूप, उनके शरीर कम एसएमएन प्रोटीन का उत्पादन करते हैं। एक और एसएमएन2 जीन है जो एसएमएन प्रोटीन का उत्पादन करता है, लेकिन यह आमतौर पर एसएमएन1 जीन में परिवर्तन के लिए पर्याप्त एसएमएन प्रोटीन का उत्पादन नहीं करता है।

लानर्सेन क्या है?

स्टेलर-1 अध्ययन में मूल्यांकन की जा रही अध्ययन दवा को सैलानर्सेन कहा जाता है।

सैलानर्सेन को लम्बर पंचर (एलपी) नामक प्रक्रिया के माध्यम से इंट्राथेकल (आईटी) द्वारा वर्ष में एक बार दिया जाता है। यह एक मानक प्रक्रिया है जिसमें रीढ़ के आसपास के फ़्लूड में दवा पहुंचाने के लिए एक सुई का उपयोग किया जाता है। LP का उपयोग स्पाइन के आसपास के फ़्लूड के छोटे नमूने एकत्र करने के लिए भी किया जाता है (जिसे सेरेब्रोस्पाइनल फ़्लूड कहा जाता है)। ये नमूने अध्ययन टीम को आपके शरीर में सैलानर्सेन के स्तर की निगरानी करने और अन्य सुरक्षा परीक्षण करने की अनुमति देते हैं।

सैलानेर्सेन का परीक्षण चरण 1 नैदानिक अनुसंधान अध्ययन में छह महीने से 12 वर्ष की आयु के प्रतिभागियों के लिए किया गया है। । शोधकर्ता यह देखना चाहते हैं कि क्या लक्षण दिखाई देने से पहले सैलानर्सेन लेने से एसएमए वाले शिशुओं के परिणामों में सुधार होता है। आदर्श रूप से, अध्ययन स्क्रीनिंग उनके 4 सप्ताह के होने से पहले होनी चाहिए।

भले ही आप नैदानिक अध्ययन में शामिल हों या नहीं, अपने बच्चे के चिकित्सक के साथ उनकी देखभाल योजना के बारे में जल्द से जल्द काम करना महत्वपूर्ण है।

यह कैसे काम करता है

आप अकेले नहीं हैं

यहां बताया गया है कि शुरुआत कैसे करें

चूंकि स्टेलर-1 अध्ययन 6 सप्ताह से कम उम्र के बच्चों के लिए है, इसलिए समय बहुत महत्वपूर्ण है। हम प्रक्रिया के माध्यम से आपका मार्गदर्शन करने के लिए यहां हैं।

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अपना विवरण साझा करें

एक संक्षिप्त फ़ॉर्म भरें ताकि हम आपको रोगी नेविगेटर से जोड़ सकें।

हमारे रोगी नेविगेटर यह निर्धारित करने की पूरी प्रक्रिया में आपका समर्थन करने के लिए यहां हैं कि क्या आपका बच्चा स्टेलर-1 अध्ययन के लिए योग्य हो सकता है। वे आपको तुरंत अध्ययन स्थल से जोड़ने में भी मदद करेंगे।
भागीदारी पूरी तरह से स्वैच्छिक है, और आप किसी भी समय वापस लेने का विकल्प चुन सकते हैं।
आपकी जानकारी को निजी रखा जाता है

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शीघ्र पात्रता जांच

आपके बच्चे के स्वास्थ्य और निदान के बारे में कुछ संक्षिप्त प्रश्नों के उत्तर दें।

हम केवल आवश्यक न्यूनतम चिकित्सा जानकारी मांगेंगे
आपको अपनी प्रतिक्रियाओं के आधार पर स्पष्ट अगले चरण प्राप्त होंगे

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अपने नेविगेटर से बात करें

एक समर्पित रोगी नेविगेटर के साथ 30 मिनट की निःशुल्क कॉल बुक करें।

वे अध्ययन की मूल बातें समझाएंगे, आपके प्रारंभिक प्रश्नों के उत्तर देंगे, और अगले चरणों के माध्यम से आपका मार्गदर्शन करेंगे
यदि पेशंट नेविगेटर के साथ आपकी बातचीत से संकेत मिलता है कि आपका बच्चा योग्य हो सकता है, तो वे आपको एक अध्ययन स्थल से जोड़ेंगे
आपकी भाषा में सहायता की पेशकश की जाएगी, यदि आवश्यक हो तो दुभाषिए प्रदान किए जाएंगे

अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न

अध्ययन कितना लंबा है?

अध्ययन की कुल अवधि लगभग 5 वर्ष लंबी है। अध्ययन में दो भाग शामिल हैं: भाग 1 और भाग 2 भाग 1 लगभग 2 वर्षों तक चलता है, जिसके दौरान आपके बच्चे को अध्ययन दवा, सैलानर्सेन की दो खुराकें प्राप्त होंगी। प्रत्येक खुराक लगभग 12 महीने के अंतराल पर दी जाती है। भाग 1 में स्क्रीनिंग अवधि, 10 क्लिनिक मुलाकातें, और 3 तक फोन चेक-इन शामिल हैं। भाग 1 को पूरा करने के बाद, आपका बच्चा भाग 2 को जारी रखेगा, जिसके दौरान आपके बच्चे को लगभग 3 वर्षों के लिए लगभग 12 महीने के अंतराल पर सैलानेर्सेन की तीन अतिरिक्त खुराकें मिलेंगी। भाग 2 के दौरान, 7 क्लिनिक मुलाकातें और 12 फोन चेक-इन होंगे।

अध्ययन टीम आपको पूर्ण समयसीमा के बारे में बताएगी और आपके सभी प्रश्नों का उत्तर देगी। आपके बच्चे की भागीदारी पूरी तरह से स्वैच्छिक है, और आप किसी भी समय वापसी कर सकते हैं।

क्या कोई प्रतिपूर्ति और/या यात्रा सहायता होगी?

हाँ। स्टेलर-1 अध्ययन में आपकी भागीदारी का समर्थन करने के लिए आपके और आपके परिवार के लिए यात्रा प्रतिपूर्ति उपलब्ध है। अध्ययन दवा, अध्ययन से संबंधित देखभाल, या निगरानी के लिए परिवारों को कोई लागत नहीं है।

अध्ययन के दौरान हमें क्या अपेक्षा करनी चाहिए?

इससे पहले कि आपका बच्चा अध्ययन में शामिल हो सके, पात्रता की पुष्टि करने के लिए परीक्षणों और जांचों के साथ एक स्क्रीनिंग प्रक्रिया है। यदि पात्र हैं, तो आपका बच्चा भाग 1 में अध्ययन दवा की दो खुराकें और भाग 2 में तीन और वार्षिक खुराकें तक प्राप्त करेगा।

मोटर कौशल, विकास, सांस लेने और समग्र स्वास्थ्य जैसे प्रभावों की निगरानी के लिए नियमित क्लिनिक मुलाकातें होंगी। कुछ मुलाकातों के लिए रात भर रुकना पड़ सकता है। सुरक्षा सुनिश्चित करने और यह समझने के लिए कि अध्ययन दवा कैसे काम करती है, रक्त, मूत्र और स्पाइनल फ़्लूड के नमूने भी एकत्र किए जाएंगे। सहभागियों को शारीरिक और तंत्रिका संबंधी परीक्षाओं के साथ-साथ इलेक्ट्रोकार्डियोग्राम (ECG) से भी गुजरना होगा।

अध्ययन के दौरान मेरे बच्चे को किस प्रकार की देखभाल मिलेगी?

आपका बच्चा आमतौर पर अध्ययन में भाग लेने के दौरान अपने नियमित स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं से मिलना जारी रख सकता है।

साथ ही, नैदानिक अध्ययन एक समर्पित अध्ययन टीम तक पहुंच प्रदान करता है जो आपके बच्चे के स्वास्थ्य और प्रगति की सावधानीपूर्वक निगरानी करती है। यह टीम अध्ययन की जा रही स्थिति पर ध्यान केंद्रित करती है और बिना किसी लागत के अध्ययन से संबंधित सभी दवाएं और प्रक्रियाएं प्रदान करती है। अध्ययन आपके बच्चे की समग्र चिकित्सा देखभाल को प्रतिस्थापित नहीं करता है, लेकिन समर्थन की एक अतिरिक्त परत जोड़ता है।

अध्ययन समाप्त होने के बाद कौन सी सहायता या अनुवर्तन देखभाल उपलब्ध है?

अध्ययन टीम आपको अगले चरणों की योजना बनाने में मदद करेगी और देखभाल की निरंतरता में मदद करने के लिए आपके बच्चे के नियमित डॉक्टर के साथ अध्ययन से संबंधित सभी स्वास्थ्य जानकारी साझा करेगी।

अपने पास का एक अध्ययन स्थल खोजें

स्टेलर-1 एक वैश्विक अध्ययन है जो दुनिया भर के 18 देशों के अस्पतालों और क्लीनिकों में चल रहा है।

आपका रोगी नेविगेटर सही साइट से जुड़ने और यात्रा या रसद के बारे में किसी भी प्रश्न का उत्तर देने के लिए आपके साथ काम

करेगा। नीचे दिए गए मानचित्र पर भारत में उपलब्ध अध्ययन स्थल देखें:

कृपया पढ़ें – आपकी सहमति आवश्यक है

यदि आप आनुवंशिक रूप से निदान किए गए स्पाइनल मस्कुलर एट्रॉफी (एसएमए) वाले बच्चे के माता-पिता या देखभालकर्ता हैं, तो आपको यह निर्धारित करने के लिए प्री-स्क्रीनिंग प्रश्नों को पूरा करने के लिए आमंत्रित किया जाता है कि क्या आपका बच्चा इस एसएमएन नैदानिक अध्ययन में भाग लेने के लिए पात्र हो सकता है।

योजेन, इस अध्ययन का प्रायोजक, आपके बच्चे की व्यक्तिगत जानकारी की सुरक्षा के लिए जिम्मेदार है। बायोजेन ने इस वेबसाइट के माध्यम से अध्ययन के लिए पूर्व-स्क्रीनिंग जानकारी एकत्र करके अध्ययन के लिए अध्ययन भर्ती का समर्थन करने के लिए मायटुमारोज़ (“मायटुमारोज़”, “हम” या “हमें”) को नियुक्त किया है।

आपकी सहमति से, हम इस जानकारी का उपयोग अध्ययन के लिए आपके बच्चे की संभावित पात्रता का मूल्यांकन करने के लिए करेंगे।

आपके बच्चे की पहचान करने वाली जानकारी को बायोजेन के साथ साझा नहीं किया जाएगा। केवल अज्ञात डेटा ही बायोजेन एमए इंक के साथ साझा किया जाएगा।

आप किसी भी समय अपनी सहमति वापस ले सकते हैं और आपकी सहमति वापस लेने पर हम आपके बच्चे के व्यक्तिगत डेटा को तुरंत हटा देंगे, सिवाय उस सीमा तक जब तक कि हमारे कानूनी दायित्वों का पालन करने के लिए आवश्यक न हो। यदि आपके पास कोई प्रश्न है, सहमति वापस लेना चाहते हैं, या अपने अन्य गोपनीयता अधिकारों का प्रयोग करना चाहते हैं, तो कृपया माय-टुमारो से dataprotection@mytomorrows.com पर संपर्क करें क्योंकि बायोजेन एमए इंक को ऐसी कोई जानकारी प्राप्त नहीं होगी जो सीधे आपकी या आपके बच्चे की पहचान कर सके। बायोजेन गोपनीयता नीति के बारे में अधिक जानकारी के लिए, कृपया देखें https://www.biogen.com/privacy-center.html या https://www.biogen.com/privacy-center/international-privacy.html।

प्री-स्क्रीनर प्रश्नों का उत्तर देने के बाद, आपके पास हमारे एक रोगी नेविगेटर के साथ कॉल शेड्यूल करने का अवसर होगा, जो इस अध्ययन के लिए प्रारंभिक पात्रता का आकलन करने के लिए आपके बच्चे के स्वास्थ्य के बारे में अतिरिक्त जानकारी एकत्र करेगा। यदि संभावित रूप से पात्र हैं, तो वे आपको अधिक जानकारी प्रदान करेंगे और संभावित स्थल स्थानों, यात्रा रसद और प्राथमिकताओं के बारे में प्रश्नों के उत्तर देंगे, यदि लागू हो। यदि हमें पता चलता है कि आपका बच्चा इस अध्ययन के लिए पात्र हो सकता है, और आप इसमें भाग लेने में अपनी रुचि की पुष्टि करते हैं, तो हम आपकी सहमति से एकत्रित की गई व्यक्तिगत जानकारी को एक नैदानिक अध्ययन साइट के साथ साझा करेंगे। साइट अगले चरणों पर चर्चा करने और आपके किसी भी प्रश्न का उत्तर देने के लिए आपसे संपर्क करेगी। आपके बच्चे की जानकारी प्रायोजक के अन्य विक्रेताओं के साथ भी साझा की जा सकती है।

यदि आपका बच्चा इस अध्ययन के लिए योग्य नहीं भी है, तो भी आप हमारे किसी रोगी नेविगेटर के साथ कॉल शेड्यूल कर सकते हैं, ताकि आपके बच्चे के लिए उपलब्ध अन्य विकल्पों पर चर्चा की जा सके।

हम आपके बच्चे के डेटा को 2 साल तक बनाए रखेंगे ताकि हम आपसे संपर्क कर सकें यदि इस समय अवधि के दौरान आपके बच्चे के लिए अन्य विकल्प उपलब्ध हो जाते हैं।